Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat, vineri, acordarea unei autorizaţii condiţionate de punere pe piaţă în Uniunea Europeană (UE) pentru un medicament indicat la pacienţi cu vârsta de 6 luni şi peste, diagnosticaţi cu gliom pediatric de grad scăzut, un tip de tumoră cerebrală necanceroasă.
Gliomul pediatric de grad scăzut (pLGG) este cea mai frecventă tumoră cerebrală la copii. Deşi nu sunt maligne în sensul clasic, ele pot invada ţesutul local şi au potenţialul de a evolua în tumori de grad mai înalt. Rata de supravieţuire este, în general, ridicată, dar mulţi pacienţi dezvoltă complicaţii pe termen lung care afectează vederea, mobilitatea, capacitatea de învăţare şi dezvoltarea generală, cu impact important asupra calităţii vieţii.
Opţiunile actuale de tratament includ intervenţia chirurgicală şi chimioterapia.
Chimioterapia poate fi eficientă la unii pacienţi, însă beneficiile sunt adesea limitate şi pot apărea reacţii adverse semnificative.
Până în prezent, terapia ţintită era disponibilă exclusiv pentru pacienţii cu mutaţia BRAF V600E. La pacienţii la care boala progresa după tratament nu existau alte opţiuni terapeutice.
Noua opţiune de tratament este o terapie ţintită administrată oral, o dată pe săptămână, destinată unui grup mai larg de pacienţi cu gliom pediatric cu grad scăzut care prezintă diferite modificări ale genei BRAF, precum fuziuni, rearanjări sau mutaţia V600, şi a căror boală s-a agravat în ciuda tratamentului anterior cu unul sau mai multe medicamente administrate sistemic.
Substanţa activă tovorafenib, componenta principală a medicamentului Ojemda, blochează proteinele RAF implicate în creşterea tumorii.
Prin inhibarea acestor proteine, medicamentul încetineşte sau opreşte semnalele care determină multiplicarea celulelor tumorale ce prezintă anumite modificări ale genei BRAF, inclusiv mutaţiile V600 şi fuziunile BRAF.
Recenta rcomandare a EMA se bazează pe datele unui studiu clinic de fază 2, deschis, necontrolat, care a inclus 77 de pacienţi cu gliom pediatric cu grad scăzut, cu modificări ale genei BRAF şi progresie a bolii după tratamente sistemice anterioare.
Patruzeci de pacienţi (52,6%) au obţinut un răspuns la un moment dat în timpul tratamentului administrat săptămânal. Durata medie a răspunsului a fost de 18 luni. Niciun pacient nu a obţinut răspuns complet, definit ca dispariţia tumorii şi absenţa unor leziuni noi.
Douăzeci şi nouă de pacienţi au avut răspuns parţial, cu reducerea dimensiunii tumorii cu cel puţin 50% fără apariţia unor leziuni noi, iar 11 au avut răspuns minor, cu reducere între 25% şi 49% fără leziuni noi.
Cele mai frecvente reacţii adverse raportate au inclus modificarea culorii părului, creşterea concentraţiei sanguine a creatinfosfokinazei (enzimă eliberată în sânge în cazul afectării musculare), oboseală, anemie, vărsături, scăderea nivelului de fosfaţi în sânge, cefalee, erupţii cutanate, febră, întârziere a creşterii şi uscăciunea pielii.
Autorizaţia condiţionată este un mecanism european care permite accesul mai rapid la medicamente destinate unor nevoi medicale nesatisfăcute. Acest tip de aprobare se acordă pe baza unor date mai puţin complete decât cele solicitate în mod obişnuit pentru autorizare în procesul de reglementare, atunci când beneficiul punerii la dispoziţie a medicamentului într-un stadiu mai timpuriu depăşeşte riscurile legate de lipsa unor date suplimentare.
Pentru a confirma eficacitatea şi siguranţa medicamentului, producătorul tratamentului, compania biofarmaceutică Ipsen Pharma, din Franţa, s-a angajat să furnizeze rezultatele unui studiu clinic de fază 3, randomizat şi controlat, aflat în desfăşurare.
Opinia pozitivă, adoptată de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA va fi transmisă Comisiei Europene, care va decide asupra acordării autorizaţiei de punere pe piaţă valabile la nivelul UE.
