O nouă abordare terapeutică, care combină chirurgia fetală standard cu aplicarea de celule stem direct pe măduva spinării afectată, ar putea îmbunătăţi tratamentul unei forme severe de spina bifida. Primele rezultate clinice arată că procedura este sigură şi deschid perspectiva unor beneficii suplimentare pentru copiii diagnosticaţi înainte de naştere.
Un studiu clinic de fază I, publicat, sâmbătă, în revista The Lancet, a evaluat pentru prima dată utilizarea de celule stem vii aplicate pe coloana vertebrală a unui făt cu mielomeningocel, cea mai severă formă de spina bifida.
Afecţiunea este o malformaţie congenitală în care măduva spinării nu se dezvoltă complet şi rămâne parţial expusă.
Copiii afectaţi pot prezenta paralizie, dificultăţi la mers şi tulburări ale controlului vezicii urinare şi intestinului.
În prezent, tratamentul constă în intervenţie chirurgicală în timpul sarcinii pentru închiderea defectului spinal. Această intervenţie reduce unele complicaţii, dar nu previne toate problemele neurologice.
În cadrul recentului studiu, şase femei însărcinate, ale căror copii au fost diagnosticaţi intrauterin cu spina bifida, au fost supuse intervenţiei chirurgicale fetale standard.
În timpul operaţiei, echipa medicală a aplicat suplimentar, direct pe măduva spinării expusă, celule stem mezenchimale derivate din placentă. Aceste celule, cunoscute pentru capacitatea lor de a reduce inflamaţia şi de a susţine procesele de vindecare, au fost utilizate ca adjuvant al procedurii chirurgicale.
Cei şase copii s-au născut între iulie 2021 şi decembrie 2022. În toate cazurile, zona operată a coloanei vertebrale s-a menţinut închisă corespunzător, fără redeschiderea defectului spinal.
Nu au fost observate infecţii, creşteri anormale de ţesut sau formare de tumori.
Investigaţiile imagistice prin rezonanţă magnetică (RMN) efectuate la copii după naştere au arătat că hernierea structurilor posterioare ale creierului, o anomalie asociată frecvent cu spina bifida, a fost corectată în toate aceste cazuri
Pe durata studiului şi în perioada de urmărire până în prezent, nu au fost raportate efecte adverse grave atribuite terapiei cu celule stem.
Copiii vor fi monitorizaţi periodic până la vârsta de şase ani, pentru a evalua în continuare siguranţa şi eventualele beneficii asupra mobilităţii, stării generale de sănătate şi calităţii vieţii.
Sunt în desfăşurare studii clinice mai ample, cu urmărire pe termen lung, pentru optimizarea tehnicilor chirurgicale şi a protocolului de tratament.
Aceste cercetări urmăresc să confirme dacă terapia aduce beneficii încă de la naştere şi dacă se asociază cu o mobilitate mai bună şi o calitate superioară a vieţii. Agenţiile de reglementare colaborează cu echipa de cercetare pentru monitorizarea atentă a siguranţei şi eficacităţii acestei abordări.
Autorii studiului consideră că aceste rezultate marchează un moment important în utilizarea intrauterină a celulelor stem pentru malformaţii congenitale şi deschid calea pentru aplicarea acestei abordări şi în alte afecţiuni diagnosticate înainte de naştere.
