Controlul precis al proteinelor care provoacă boli rămâne una dintre cele mai dificile provocări ale medicinei moderne. Un progres semnificativ realizat de cercetători din China deschide posibilitatea eliminării selective a acestor proteine direct în organismele vii, cu un control precis atât asupra momentului în care proteina este degradată, cât şi asupra ţesuturilor sau zonelor din organism în care are loc acest proces.
O echipă de cercetare din China raportează un progres important în reglarea precisă a degradării proteinelor în organismele vii, o direcţie cu potenţial pentru dezvoltarea unor strategii terapeutice noi împotriva unor boli precum cancerul sau afecţiunile neurodegenerative.
Proteinele sunt componente esenţiale ale mecanismelor biologice din organism, având roluri centrale în reglarea şi funcţionarea celulelor. Exprimarea anormală sau funcţionarea defectuoasă a proteinelor stă la baza multor boli umane.
Tratamentele clasice cu molecule mici acţionează, de regulă, prin blocarea funcţiei unei proteine, legându-se de o zonă specifică a acesteia, necesară pentru activitatea sa biologică. Totuşi, multe proteine implicate în boli nu prezintă astfel de zone specifice accesibile, ceea ce le face dificil de abordat prin terapii standard.
Pentru a depăşi aceste limitări, cercetătorii de la Institutul de Chimie al Academiei Chineze de Ştiinţe au dezvoltat un instrument inovator denumit SupTACs (supramolecular targeting chimeras) - structuri moleculare construite special pentru a recunoaşte o proteină anume şi a o ghida către mecanismul celular care o distruge.
Cercetarea descrie o strategie nouă prin care anumite proteine implicate în boală pot fi astfel eliminate selectiv din organism, cu posibilitatea de a controla atât momentul în care are loc degradarea, cât şi zonele din organism unde acest proces este activ.
Această strategie foloseşte propriul sistem celular de degradare, cunoscut sub numele de sistem ubiquitină–proteazom, aducând proteina ţintă în apropierea mecanismului de degradare şi declanşând astfel eliminarea sa selectivă.
Potrivit autorilor, multe dintre metodele existente de degradare ţintită a proteinelor nu permit un control suficient asupra momentului şi locului în care acţionează în organismele vii, ceea ce le limitează eficienţa şi creşte riscul de efecte nedorite asupra altor proteine.
În cadrul studiului, SupTACs au demonstrat o degradare stabilă şi eficientă a proteinelor în mai multe modele animale, inclusiv la primate non-umane.
Rezultatele reprezintă un pas important către utilizarea clinică a tehnologiilor de degradare ţintită a proteinelor, potrivit autorilor studiului.
Studiul a fost publicat recent în revista Cell.
