Cercetătorii testează un medicament experimental care ţinteşte o mutaţie genetică asociată cu forme agresive de cancer. Primele date clinice arată reducerea sau dispariţia tumorilor la o parte dintre pacienţii boală avansată, în anumite condiţii genetice.
Cancerul apare atunci când celulele acumulează modificări genetice care le permit să se multiplice necontrolat şi să evite mecanismele normale de apărare ale organismului. Unele mutaţii afectează gene cu rol esenţial în oprirea diviziunii celulare anormale, iar prezenţa lor poate fi asociată cu forme mai agresive de cancer şi cu răspuns redus la tratamentele standard. Identificarea acestor modificări a deschis calea dezvoltării terapiilor ţintite, concepute să acţioneze direct asupra defectelor moleculare specifice fiecărei tumori.
Un medicament aflat în dezvoltare de către compania PMV Pharmaceuticals, denumit rezatapopt, a corectat o mutaţie genetică implicată în creşterea tumorală agresivă şi necontrolată, potrivit rezultatelor unui studiu de fază 1/2 publicat miercuri, în The New England Journal of Medicine - NEMJ.
Mutaţia vizată, Y220C, afectează gena p53 cu rol de supresor tumoral. Aceasta contribuie la apariţia şi progresia cancerului în aproximativ 1% dintre tumori.
Medicamentul acţionează asupra mutaţiei Y220C din gena p53 şi restabileşte funcţia de supresie tumorală a proteinei p53. Autorii studiului subliniază că, până în prezent, nu au fost disponibile terapii ţintite pentru mutaţiile TP53.
Studiile clinice de fază timpurie au ca obiectiv principal evaluarea siguranţei medicamentului şi stabilirea dozei optime. În acest studiu au fost incluşi 77 de pacienţi cu cancere avansate care nu mai răspundeau la alte tratamente.
În rândul pacienţilor ale căror tumori prezentau mutaţia Y220C a genei p53, dar nu aveau mutaţii ale genei KRAS - asociate cu un prognostic mai favorabil - s-a observat dispariţia sau reducerea tumorilor la 20% dintre participanţi. În grupul care a primit doze mai mari testate, rata de răspuns a fost de 30%.
Răspunsuri confirmate au fost înregistrate în mai multe tipuri de tumori, inclusiv în cancer ovarian şi cancer de sân.
Medicamentul se află în faza experimentală şi nu este aprobat încă pentru utilizare clinică.
Cercetătorii recrutează pacienţi cu cancer ovarian, pulmonar, de sân sau endometrial, dar şi cu alte tumori solide, pentru un studiu de dimensiuni mai mari, în care va fi evaluată doza de 2.000 mg administrată o dată pe zi, stabilită ca fiind cea mai eficientă în etapa anterioară a cercetării.
