Un nou tip de tratament bazat pe celule stem a primit autorizare pentru utilizare medicală, marcând un moment important în dezvoltarea medicinei regenerative. Autorităţile japoneze au autorizat primele terapii care folosesc celule reprogramate capabile să se transforme în diferite tipuri de ţesuturi, iar aceste tratamente ar putea ajunge la pacienţi în următoarele luni.
Autorităţile de reglementare din Japonia au aprobat două terapii inovatoare bazate pe celule stem pentru tratamentul bolii Parkinson şi al insuficienţei cardiace severe.
Tratamentele ar putea deveni disponibile pentru pacienţii din această ţară chiar din această vară şi ar reprezenta primele produse medicale comerciale din lume dezvoltate pe baza celulelor iPS (celule stem pluripotente induse).
Compania farmaceutică Sumitomo Pharma a anunţat că a primit o „aprobare condiţionată şi limitată în timp” pentru producţia şi comercializarea terapiei Amchepry, destinată tratării bolii Parkinson.
Tratamentul presupune transplantarea de celule stem în creierul pacientului.
Sistemul de autorizare în Japonia este astfel conceput pentru a permite accesul mai rapid al pacienţilor la astfel de terapii inovatoare.
Potrivit cotidianului Asahi, acest tip de aprobare reprezintă o formă de licenţă provizorie, acordată după evaluarea siguranţei şi eficacităţii tratamentului pe baza unor date provenite de la un număr mai mic de pacienţi decât în studiile clinice obişnuite pentru medicamente.
Decizia s-a bazat pe rezultatele unui studiu condus de cercetători de la Universitatea Kyoto. Studiul a indicat că tratamentul este sigur şi că poate ameliora simptomele bolii.
În studiu au fost incluşi şapte pacienţi cu boala Parkinson, cu vârste între 50 şi 69 de ani. Fiecărui pacient i-au fost implantate în creier, pe ambele emisfere, fie cinci milioane, fie zece milioane de celule.
Celulele iPS provenite de la donatori sănătoşi au fost transformate în precursori ai neuronilor care produc dopamină. Aceste celule lipsesc sau sunt distruse la pacienţii cu boala Parkinson.
Pacienţii au fost monitorizaţi timp de doi ani. Studiul nu a identificat reacţii adverse majore, iar patru dintre pacienţi au prezentat o ameliorare a simptomelor.
Ministerul Sănătăţii din Japonia a anunţat că a aprobat şi terapia ReHeart, dezvoltată de startup-ul medical Cuorips, care utilizează grefe sub formă de straturi de ţesut muscular cardiac cultivate în laborator. Acestea sunt aplicate pe suprafaţa inimii şi pot contribui la formarea de noi vase de sânge şi la îmbunătăţirea funcţiei cardiace, potrivit relatărilor din presă.
Cele două terapii ar putea fi introduse pe piaţă şi administrate pacienţilor în lunile următoare. Dacă acest calendar se confirmă, ele vor deveni primele produse medicale disponibile comercial care utilizează celule iPS, potrivit autorităţilor de reglementare japoneze.
Celulele iPS au fost dezvoltate prin cercetările savantului japonez Shinya Yamanaka, laureat al Premiului Nobel pentru Medicină în 2012. Aceste celule sunt obţinute prin reprogramarea celulelor mature ale organismului, care sunt readuse într-o stare similară cu cea a celulelor tinere, capabile să se transforme în aproape orice tip de celulă din organism.
Ministrul sănătăţii din Japonia, Kenichiro Ueno, a declarat într-o conferinţă de presă că speră ca aceste terapii să aducă beneficii pacienţilor nu doar din Japonia, ci şi din alte ţări.
Oficialul a precizat că autorităţile vor accelera procedurile necesare pentru ca tratamentele să ajungă cât mai rapid la pacienţi.
Boala Parkinson este o afecţiune neurologică cronică şi degenerativă care afectează sistemul motor al organismului. Boala provoacă frecvent tremor şi dificultăţi de mişcare.
La nivel mondial, aproximativ zece milioane de persoane trăiesc cu această boală, potrivit Parkinson’s Foundation. Organizaţia precizează că tratamentele disponibile în prezent pot ameliora simptomele, dar nu încetinesc şi nu opresc evoluţia bolii.
Celulele iPS sunt obţinute prin reprogramarea celulelor adulte deja specializate, care sunt readuse într-o stare imatură. Ulterior, aceste celule pot fi transformate în diferite tipuri de celule ale organismului, motiv pentru care reprezintă un domeniu major al cercetării în medicina regenerativă.
