Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat vineri autorizarea condiţionată a unui medicament pentru tratamentul adulţilor cu steatohepatită asociată disfuncţiei metabolice (MASH) în Uniunea Europeană.
MASH este o boală gravă în care depozitele de grăsime se acumulează în ficat, provocând inflamaţie. Boala este adesea asociată cu diverse afecţiuni cardiovasculare (ale inimii şi vaselor de sânge) şi metabolice şi, dacă nu este tratată, poate duce la ciroză (o cicatrizare severă şi permanentă a ficatului) şi cancer.
În prezent, nu există niciun tratament autorizat pentru MASH în UE.
Experţii din cadrul Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA au recomandat, vineri, autorizarea condiţionată a medicamentului Rezdiffra, o terapie hepatică care conţine substanţa activă resmetiron, produs de compania americană Madrigal Pharmaceuticals, pentru tratamentul adulţilor cu steatohepatită asociată disfuncţiei metabolice (MASH) fără ciroză, dar cu fibroză hepatică de la moderată la avansată, în combinaţie cu dietă şi exerciţii fizice.
Medicamentul stimulează un receptor al hormonului tiroidian (THR‑β) în ficat, reducând acumularea de grăsime, inflamaţia şi fibroza hepatică (cicatrizarea şi îngroşarea ţesutului).
Opinia CHMP se bazează pe datele provenite dintr-un studiu clinic principal, randomizat şi controlat, bazat pe un subset de participanţi, după un an de tratament, potrivit unui comunicat al agenţiei europene de reglementare.
Studiul a inclus un total de 917 pacienţi cu fibroză hepatică în stadiul F2 (moderată) şi F3 (avansată) la momentul iniţial.
Participanţii au primit 80 mg din acest medicament (306 persoane), 100 mg (308 persoane) sau placebo (303 persoane).
Rezultatele după 12 luni au arătat că 30% dintre pacienţii din grupul cu 100 mg şi 26% dintre cei din grupul cu 80 mg au prezentat o remisie a bolii MASH fără agravarea fibrozei, comparativ cu 10% în grupul placebo.
În plus, 29% dintre pacienţii care au primit 100 mg din acest medicament şi 27% dintre cei care au primit 80 mg au înregistrat o îmbunătăţire a fibrozei hepatice fără agravarea MASH, comparativ cu 17% dintre cei care au primit placebo.
Cele mai frecvente reacţii adverse observate la pacienţii trataţi cu această terapie hepatică au fost diareea, greaţa şi pruritul (mâncărimea).
CHMP a considerat că rezultatele studiului principal demonstrează eficacitatea terapiei.
Concluzia privind efectele benefice a fost susţinută de prezentarea a două studii realizate pe o populaţie uşor diferită, care prezintă parţial caracteristici similare cu populaţia-ţintă principală.
Întrucât studiul principal şi unul dintre cele două studii de susţinere sunt încă în desfăşurare, CHMP a cerut companiei farma să le finalizeze, deoarece sunt necesare pentru a furniza date suplimentare privind eficacitatea acestui medicament.
Recomandarea pentru autorizarea de punere pe piaţă condiţionată, este unul dintre mecanismele de reglementare ale UE care facilitează accesul timpuriu la medicamente care răspund unei nevoi medicale neacoperite.
Acest tip de autorizare permite EMA să recomande un medicament pentru autorizarea de punere pe piaţă, pe baza unui volum mai restrâns de date decât în mod obişnuit, dacă beneficiul disponibilităţii imediate pentru pacienţi depăşeşte riscul asociat cu lipsa unor informaţii complete.
EMA este instituţia responsabilă de evaluarea medicamentelor pentru care companiile farmaceutice solicită autorizaţii de punere pe piaţă la nivel centralizat în Uniunea Europeană.
Decizia de autorizare de punere pe piaţă aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experţilor EMA.
Odată ce va fi acordată autorizaţia de punere pe piaţă, deciziile privind preţul şi posibilitatea de decontare prin sistemele naţionale de sănătate vor fi decise individual de fiecare stat membru, ţinând cont de rolul şi utilizarea potenţială a acestui medicament în contextul sistemului naţional de sănătate al ţării respective, a mai precizat sursa citată..
