Companiile farmaceutice investesc masiv în dezvoltarea de noi tratamente pentru bolile neurologice şi neuromusculare, vizând terapii care ar putea îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor şi răspunde unor nevoi medicale majore încă nesatisfăcute.
Grupul farmaceutic eleveţian Novartis, una dintre cele mai mari companii farmaceutice din lume, a ajuns la un acord cu Arrowhead Pharmaceuticals, o companie biofarmaceutică cu sediul în California, pentru achiziţia unui tratament experimental destinat afecţiunilor neuromusculare, precum boala Parkinson.
Valoarea totală a tranzacţiei ar putea ajunge la 2 miliarde de dolari. Conform acordului, Novartis va plăti iniţial 200 de milioane de dolari, restul plăţilor depinzând de atingerea anumitor ţinte de dezvoltare şi de autorizare, au anunţat companiile într-un comunicat.
Tratamentul vizat, denumit ARO-SNCA, se află în prezent în fază preclinică şi este conceput să reducă nivelurile de alfa-sinucleină, o proteină asociată cu boala Parkinson şi alte tulburări neurologice similare.
Cele două companii farma au anunţat că intenţionează să iniţieze studiile clinice pe oameni cât mai curând posibil.
Acordul include şi posibilitatea dezvoltării unor proiecte viitoare utilizând platforma de tehnologii ARN a Arrowhead, menită să creeze terapii noi pentru afecţiuni care implică disfuncţii ale sistemului nervos central. Detaliile financiare pentru aceste proiecte suplimentare nu au fost dezvăluite, potrivit Reuters.
Această colaborare vine într-un context în care grupul elveţian se pregăteşte pentru expirarea patentelor unor medicamente cu vânzări de miliarde de dolari, strategia companiei vizând extinderea portofoliului prin noi achiziţii şi parteneriate. Recent, Novartis a fost implicată în negocieri pentru preluarea Avidity Biosciences, companie specializată în tratamente pentru boli musculare rare.
Potrivit analiştilor, strategia de dezvoltare susţine obiectivele companiei americane în domeniul tratamentelor pentru sistemul nervos central, în paralel cu propriul program de cercetare ARO-MAPT, care vizează boli neurodegenerative precum Alzheimer şi demenţa frontotemporală.
Tratamentul ARO-SNCA este în prezent în stadiu experimental şi nu este aprobat pentru utilizare clinică. Dacă studiile clinice îi vor demonstra eficienţa şi siguranţa, acest tratament ar putea reprezenta un progres major în abordarea bolilor neurologice în care acumularea de alfa-sinucleină joacă un rol esenţial.
Alfa-sinucleina este o proteină ale cărei agregate anormale formează corpi Lewy şi sunt implicate în boli neurologice precum boala Parkinson, demenţa cu corpi Lewy şi atrofia multisistemică. Aceste agregate anormale deteriorează celulele neuronale, perturbând funcţionarea creierului şi ducând la simptome variate, inclusiv probleme motorii şi tulburări cognitive.
