Descoperiri revoluţionare în biomedicină şi o terapie inovatoare pentru fibroza chistică, la care a contribuit şi un cercetător de origine română, recompensate cu „Nobelul American”

Descoperiri revoluţionare în biomedicină şi o terapie inovatoare pentru fibroza chistică, la care a contribuit şi un cercetător de origine română, recompensate cu „Nobelul American”

Au fost anunţaţi câştigătorii Premiilor Lasker 2025, cele mai prestigioase distincţii din cercetarea biomedicală din Statele Unite. Anul acesta, premiile recompensează progrese majore în descifrarea modului în care sunt organizate celulele, crearea unui tratament inovator pentru fibroză chistică şi o carieră de excepţie dedicată cercetării biomedicale. Premiul Lasker este adesea numit şi „Nobelul American”, datorită prestigiului său şi a faptului că, de-a lungul timpului, numeroşi laureaţi au câştigat ulterior şi Premiul Nobel. 

Fundaţia Lasker a anunţat, pe 11 septembrie, câştigătorii Premiilor Lasker 2025. În total, şase persoane au fost recompensate anul acesta, în trei categorii: cercetare fundamentală, cercetare clinică şi realizări speciale.

Premiul Albert Lasker pentru Cercetare Medicală Fundamentală (Albert Lasker Basic Medical Research Award)  a fost acordat cercetătorilor Dirk Görlich (Institutul Max Planck pentru Ştiinţe Multidisciplinare) şi Steven L. McKnight (UT Southwestern Medical Center), pentru descoperiri fundamentale în biologie şi medicină.

Aceştia au elucidat structura şi funcţiile unor regiuni din proteine numite domenii cu complexitate scăzută (LCD - low-complexity domains), considerate până de curând „dezordonate” şi lipsite de importanţă biologică.

Cercetările lor au arătat că aceste regiuni, prezente în 15-20% dintre proteinele celulelor eucariote, au un rol crucial în organizarea internă a celulelor şi în transportul intracelular. Descoperirile deschid noi direcţii de cercetare pentru înţelegerea bolilor neurodegenerative asociate cu acumularea anormală a proteinelor, precum Alzheimer şi Parkinson.

Premiul Lasker~DeBakey pentru Cercetare Medicală Clinică (Clinical Medical Research Award) a fost câştigat de Michael J. Welsh (Universitatea din Iowa), Jesús (Tito) González şi Paul A. Negulescu (Vertex Pharmaceuticals), pentru progrese care îmbunătăţesc direct îngrijirea pacienţilor.

Ei sunt responsabili pentru dezvoltarea terapiei Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), o combinaţie de trei medicamente care a revoluţionat tratamentul fibrozei chistice, o boală genetică letală care afectează plămânii şi alte organe.

Fibroza chistică (mucoviscidoza) este o boală ereditară rară şi cu evoluţie progresivă, determinată de absenţa unei proteine esenţiale care reglează echilibrul de sare şi apă la nivel celular, afectând funcţionarea normală a mai multor organe. În plămâni, acest dezechilibru favorizează acumularea unui mucus dens şi vâscos, care obstrucţionează respiraţia şi conduce treptat la deteriorarea ireversibilă a ţesutului pulmonar, putând duce în cele din urmă la deces. În trecut, majoritatea copiilor diagnosticaţi cu fibroză chistică nu supravieţuiau primilor ani de viaţă, iar în 2010 jumătate dintre pacienţi mureau înainte de 40 de ani.

Cercetările lui Welsh au clarificat mecanismele principalului defect genetic asociat bolii, iar González a creat o tehnologie inovatoare pentru testarea moleculelor candidate, bazată pe transferul de energie prin rezonanţă fluorescentă (FRET) - un proces prin care energia este transferată de la o moleculă fluorescentă (donator) la alta (receptor), care se află în apropiere. permiţând studierea interacţiunilor moleculare în celule vii, oferind informaţii spaţiale şi temporale despre legarea şi interacţiunile biomoleculelor.

Paul A. Negulescu, cercetător cu origini româneşti,  a coordonat programul de descoperire a medicamentului, în urma căruia au fost identificate molecule capabile să corecteze funcţia proteinei CFTR defecte. Tratamentul, aprobat în 2019, a transformat fibroza chistică dintr-o boală fatală într-o afecţiune gestionabilă, îmbunătăţind viaţa a peste 90% dintre pacienţi.

La persoanele cu fibroză chistică, mutaţiile genei CFTR (regulator de conductanţă transmembranară al fibrozei chistice) determină disfuncţionalitatea proteinei CFTR. Atunci când proteina nu funcţionează corect, aceasta nu poate ajuta la deplasarea clorurii - o componentă a sării - la suprafaţa celulei. Fără clorura care să atragă apa la suprafaţa celulei, mucusul din diferite organe devine vâscos. Această afecţiune ereditară cauzează leziuni grave la nivelul plămânilor, sistemului digestiv şi al altor organe din corp şi poate duce la deces.

Premiul special Lasker~Koshland pentru Realizări de Excepţie în Ştiinţa Medicală (Lasker~Koshland Special Achievement Award in Medical Science), care onorează contribuţiile de o viaţă aduse ştiinţei medicale, i-a revenit lui Lucy Shapiro (Universitatea Stanford), în semn de recunoaştere pentru o carieră de 55 de ani în cercetare biomedicală. Aceasta a demonstrat că bacteriile nu sunt structuri simple, ci îşi coordonează procesele genetice într-un mod precis, atât în spaţiu, cât şi în timp, pentru a produce două celule fiice cu funcţii diferite. Această descoperire a schimbat fundamental modul în care oamenii de ştiinţă înţeleg dezvoltarea şi diviziunea celulară. Shapiro a fondat Departmentul de Developmental Biology de la Stanford, pe care l-a transformat într-un centru de excelenţă, şi a consiliat lideri politici pe probleme precum rezistenţa la antibiotice şi bolile infecţioase emergente. În 1998, la invitaţia preşedintelui Bill Clinton, a vorbit în faţa cabinetului american despre riscurile bioterorismului. De asemenea, a cofondat două companii de biotehnologie care dezvoltă compuşi antifungici de ultimă generaţie pentru infecţiile cauzate de ciuperci.

Premiile Lasker, fondate în 1945 de Albert şi Mary Lasker, sunt considerate echivalentul american al Premiului Nobel în biomedicină. 

Conform datelor oficiale ale Lasker Foundation, din 1945 până în prezent, 101 de laureaţi Lasker au primit şi Premiul Nobel.

Ceremonia de decernare a premiilor din 2025 va avea loc pe 19 septembrie la New York. 

viewscnt