Un nou studiu realizat de cercetători americani a demonstrat că un nou tip de transplant de măduvă osoasă este sigur şi eficient în tratarea adulţilor cu siclemie (sau boala cu celule seceră). Această procedură, denumită transplant haploidentic de măduvă osoasă cu intensitate redusă, utilizează donatori "pe jumătate compatibili", precum părinţi, fraţi, copii sau alte rude apropiate ale pacientului.
Rezultatele studiului arată că 95% dintre pacienţi erau în viaţă la doi ani după transplant, iar 88% erau consideraţi vindecaţi, fără evenimente asociate bolii.
Studiul a fost condus de o echipă de cercetători de la Centrul de Cancer Kimmel al Universităţii Johns Hopkins din Statele Unite, rezultatele fiind prezentate săptămâna aceasta în “The New England Journal of Medicine Evidence”.
În cadrul procedurii, pacienţii primesc doze mici de chimioterapie şi iradiere corporală totală înainte de transplant. După transplant, li se administrează ciclofosfamidă şi alte medicamente timp de până la un an pentru a preveni boala grefă-contra-gazdă, o complicaţie în care celulele imune din măduva donatorului atacă organismul gazdă.
Comparativ cu terapiile genice recent aprobate pentru siclemie, acest tip de transplant oferă o alternativă viabilă şi mai puţin costisitoare. De exemplu, în timp ce terapia genică poate costa între 2 şi 3 milioane de dolari, un transplant de măduvă osoasă are un cost estimat de aproximativ 470.000 de dolari.
În plus, pacienţii supuşi transplantului petrec în medie opt zile în spital, comparativ cu şase până la opt săptămâni pentru terapia genică.
Studiul, desfăşurat între 2017 şi 2021, a inclus 42 de participanţi cu vârsta medie de 22 de ani, dintre care 92% erau de origine afro-americană şi 4% hispanici.
Efectele secundare grave au fost rare, incluzând trei eşecuri ale grefei, boală grefă-contra-gazdă moderată până la severă în 22% din cazuri şi două decese în primul an după transplant (din care unul cauzat de Covid-19).
Aceste descoperiri subliniază potenţialul transplantului haploidentic de măduvă osoasă cu intensitate redusă ca opţiune eficientă şi accesibilă pentru tratarea bolii cu celule seceră la adulţi, potrivit autorilor studiului.
