Universitatea Yale testează un tratament care se anunţă promiţător pentru o afecţiune cunoscută sub numele de ihtioză legată de cromozomul X, una dintre bolile de piele care se dezvoltă la copii.
Cunoscută în mod colectiv sub denumirea de ihtioză ereditară, afecţiunea se caracterizează prin porţiuni de piele uscată, cu aspect de solzi de peşte, care acoperă corpul, şi care deseori provoacă desfigurări.
Ihtioza afectează modul în care pielea se regenerează, fie prin încetinirea eliminării celulelor vechi ale pielii, fie prin accelerarea formării de noi celule cutanate.
În prezent, nu există niciun tratament curativ pentru ihtioză, ci doar unele remedii care ameliorează simptomele.
Universitatea Yale testează un potenţial nou tratament, un unguent dezvoltat de Timber Pharmaceuticals.
Tratamentul funcţionează prin afectarea receptorilor de acid retinoic din nucleul celulelor pielii şi normalizează reînnoirea celulelor pielii, astfel încât să existe mai puţină retenţie de celule vechi şi mai puţină hiperactivitate a producţiei de piele.
În prezent un studiu clinic de fază trei testează noul tratament la spiralul universitar al Yale, New Haven, iar semnele sunt încurajatoare.
„Mai mulţi pacienţi au văzut rezultate transformatoare, când zonele solzoase s-a curăţat în întregime, lăsând, pentru prima dată, pielea curată. Este remarcabil”, a declarat Christopher Bunick, profesor asociat de dermatologie la facultatea de medicină Yale şi cercetător principal pentru studiile clinice ale noului tratament.
Potrivit acestuia, rezultatele preliminare ale studiului arată că, atunci când pacienţii folosesc tratamentul aşa cum este indicat, cei mai mulţi dintre ei prezintă îmbunătăţiri.
Profesorul Bunick este autorul corespondent al unui număr de trei studii, inclusiv al unuia care va fi publicat în curând.
Studiile au analizat testările clinice de faza a doua axate pe siguranţa, tolerabilitatea şi eficacitatea noului medicament pentru tratarea pacienţilor. Există trei faze de studii înainte de o potenţială aprobare de către Administraţie pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite.
Primul studiu, publicat anul trecut în Journal of the American Academy of Dermatology (JAAD), a inclus 19 pacienţi şi a testat două niveluri de concentraţie ale tratamentului în ceea ce priveşte siguranţa şi tolerabilitatea. Ambele concentraţii s-au dovedit a fi sigure, dar concentraţia mai mică s-a dovedit a fi mai eficientă.
Cel de-al doilea studiu, publicat tot în JAAD, a inclus 33 de pacienţi şi s-a axat pe eficacitatea tratamentului folosind două măsuri principale: scorul bazat pe Indezul vizual pentru ihtioza severă (VIIS), care a fost dezvoltat de Keith Choate, preşedintele departamentului de dermatologie de la Yale, şi scorul de investigaţie globală (IGA), o scală în cinci puncte a stării bolii pentru o serie de afecţiuni.
Toţi pacienţii care au primit o concentraţie de 0,05% din tratament au înregistrat o reducere de 50% a VIIS şi două sau mai multe niveluri de îmbunătăţire a IGA.
Cel mai recent studiu, care a fost acceptat de revista Clinical and Experimental Dermatology, s-a axat pe eficacitatea noului medicament pentru tratarea a două tipuri specifice de ihtioză congenitală: ihtioza lamelară şi ihtioza recesivă legată de cromozomul X.
Cercetătorii au constatat că tratamentul a funcţionat la fel de bine în ambele tipuri de boală, toţi pacienţii îndeplinind obiectivele VIIS şi IGA.
Universitatea Yale este singurul centru din Statele Unite implicat în toate cele trei studii privind ihtioza.
Profesorul emerit de dermatologie, Leonard Milstone, a lansat o clinică de ihtioză la Yale în urmă cu mai bine de 20 de ani. În 2017, Keith Choate a fondat un registru de ihtioză la Yale şi, împreună cu prof. Milstone şi alţi colegi a dezvoltat sistemul de scări VIIS.
„Există rădăcini profunde ale cercetării şi îngrijirii clinice a ihtiozei la Yale, iar acum, prin intermediul studiilor clinice, suntem pe punctul de a avea potenţial primul medicament aprobat de către FDA”, crede profesorul Bunick.
Studiul clinic de fază trei de la Yale înrolează în mod activ participanţi pentru testarea tratamentului experimental.