Rezultatele unui studiu de fază 3, condus de clinica Cleveland din SUA, au arătat că utilizarea medicamentului experimental, mavacamten, la pacienţii cu cardiomiopatie hipertrofică cu simptome severe a redus semnificativ nevoia de proceduri invazive. Studiul a evaluat opţiunea ca medicamentul să poată fi utilizat ca alternativă la chirurgia cardiacă sau ablaţia septală prin injectare de alcool, terapii utilizate pentru a reduce îngroşarea septului, peretele care separă inima.
Cardiomiopatia hipertrofică face parte dintre bolile cardiovasculare complexe şi provoacă îngroşarea muşchiului cardiac, rigiditate ventriculară stângă şi modificări ale valvei mitrale.
La nivel mondial, conform statisticilor recente, unul din 500 de oameni suferă de această afecţiune, dar mulţi dintre pacienţi rămân nediagnosticaţi până la stadii mai avansate ale bolii.
Cauza cardiomiopatiei hipertrofice poate fi necunoscută sau atribuită factorilor genetici, hipertensiunii arteriale sau îmbătrânirii, ceea ce face dificilă identificarea unei populaţii cu risc ridicat.
Simptomele includ dureri în piept, palpitaţii, dificultăţi de respiraţie, oboseală şi sincope (leşin).
Deşi majoritatea persoanelor cu cardiomiopatie hipertrofică au un risc scăzut de moarte subită cardiacă, afecţiunea este cea mai frecventă cauză de moarte subită cardiacă la persoanele sub vârsta sub 30 de ani.
Medicamentele precum beta-blocante, blocante ale canalelor de calciu şi antiaritmice sunt adesea prescrise pentru a trata simptomele de cardiomiopatie hipertrofică şi pentru a preveni eventualele complicaţii.
Pacienţii cu simptome persistente pot suferi şi o miectomie septală, operaţie în care chirurgul îndepărtează o cantitate mică din peretele septal îngroşat pentru a lărgi tractul de ieşire (calea pe care o ia sângele), de la ventriculul stâng la aortă.
O altă opţiune este ablaţia septală cu alcool, o procedură de cateterism cardiac în care o cantitate mică de etanol (alcool pur) este injectată într-un vas de sânge din septul ventricular, lărgindu-l la o dimensiune normală pentru trecerea fluxului sanguin.
Studiul de fază 3, intitula Valor HCM, a înscris 112 pacienţi simptomatici cu cardiomiopatie hipertrofică în 19 centre din Statele Unite.
Toţi pacienţii aveau recomandare pentru miectomie chirurgicală sau ablaţie cu alcool. Aceştia au fost randomizaţi pentru a primi un inhibitor oral de miozină, mavacamten (între 5 şi 15 mg zilnic) sau placebo.
Medicamentul mavacamten reduce rigiditatea muşchiului cardiac şi contracţia excesivă, făcându-l să funcţioneze mai eficient.
După 16 săptămâni, 43 dintre cei 56 de pacienţi trataţi cu placebo (76,8%) au continuat să îndeplinească criteriile pentru intervenţii chirurgicale sau au ales să fie supuşi unei intervenţii chirurgicale, comparativ cu 10 din 56 (17,9%) pacienţi trataţi cu mavacamten.
Studiul a demonstrat o reducere semnificativă a gradientului de presiune în tractul de ieşire din ventriculul stâng, la pacienţii trataţi cu mavacamten, şi o îmbunătăţire a calităţii vieţii. Rezultatele pentru siguranţa pe termen lung pentru mavacamten urmează să fie studiate în continuare.
„Aceste rezultate ar putea oferi unui segment de pacienţi foarte bolnavi o alternativă de terapie non-invazivă. Există puţine centre cu volum mare care efectuează miectomie septală sau ablaţie cu alcool, ceea ce ar putea limita accesul unui pacient la rezultate optime, iar pacienţii pot avea nevoie de intervenţii repetate. De aceea, este vital să explorăm opţiuni non-invazive pentru ei“, a declarat dr. Milind Desai, cercetătorul principal al studiului şi directorul centrului de cardiomiopatie hipertrofică din cadrul clinicii Cleveland.
„Marea majoritate a pacienţilor, chiar şi cei din grupul placebo, a ales să continue cu medicamentul şi după 16 săptămâni, sugerând o dorinţă puternică pentru acest tip de opţiune de tratament“, a concluzionat autorul senior al studiului, dr. Steven E. Nissen, conducătorul Heart, Vascular & Thoracic Institute din cadrul clinicii Cleveland.
Concluziile studiului au fost prezentate pe 3 aprilie în cadrul celei de-a 71-a sesiuni anuale a Colegiului American de Cardiologie, care a avut loc în Washington D.C.
