Pentru prima dată, o terapie genică pare să aducă speranţe reale în lupta cu boala Alzheimer. În timp ce tratamentele actuale pot gestiona simptomele bolii, această terapie genică urmăreşte să oprească sau chiar să inverseze evoluţia bolii şi să refacă funcţiile cognitive pierdute. Cercetătorii de la UC San Diego au reprogramat celulele cerebrale afectate, o reuşită promiţătoare pentru viitorul tratamentului acestei boli devastatoare.
Boala Alzheimer afectează milioane de oameni la nivel mondial şi apare când proteine anormale se acumulează în creier, ceea ce duce la moartea neuronilor şi la deteriorarea funcţiilor cognitive şi a memoriei.
Acum, o nouă terapie genică arată potenţial în lupta cu această boală devastatoare, prin repararea funcţiei celulelor cerebrale – în loc de eliminarea proteinelor toxice -, ceea ce ar putea însemna menţinerea memoriei chiar şi după apariţia simptomelor.
Spre deosebire de tratamentele existente pentru Alzheimer, care ţintesc depozitele de proteine anormale din creier, noua abordare ar putea acţiona asupra cauzei principale a bolii, influenţând direct comportamentul celulelor nervoase.
Cercetătorii de la Facultatea de Medicină a Universităţii din California San Diego (UC San Diego), au dezvoltat o terapie genică pentru boala Alzheimer care ar putea proteja creierul de deteriorare şi ar putea păstra funcţiile cognitive.
În urma studiilor efectuate pe modele de şoarece, cercetătorii au observat că administrarea terapiei în stadiul simptomatic al bolii a conservat memoria dependentă de hipocampus, componentă esenţială a funcţiei cognitive, frecvent compromisă în boala Alzheimer.
Şoarecii trataţi au prezentat un model de activitate genetică apropiat de cel al exemplarelor sănătoase de aceeaşi vârstă, ceea ce sugerează că tratamentul ar putea modifica comportamentul celulelor afectate, reprogramând celulele bolnave pentru a funcţiona într-un mod mai apropiat de starea lor sănătoasă.
Deşi sunt necesare studii suplimentare pentru a transpune aceste descoperiri în studii clinice la oameni, terapia genică oferă o abordare unică şi promiţătoare pentru a încetini declinul cognitiv şi a promova sănătatea cerebrală.
Studiul a fost publicat în revista Signal Transduction and Targeted Therapy.
Tehnologia terapiei genice a fost licenţiată de UC San Diego, în 2021, companiei americane Eikonoklastes Therapeutics, care se concentrează şi pe dezvoltarea tehnologiei imunoconjugatelor pentru tratamentul cancerului.
Compania de biotehnologie a obţinut din partea Administraţiei Americane pentru Alimente şi medicamente (FDA) statutul de “medicament orfan” pentru utilizarea terapiei genice brevetate în scleroza laterală amiotrofică (SLA), o afecţiune neurodegenerativă progresivă care afectează neuronii motori responsabili de controlul mişcărilor voluntare - cunoscută şi ca boala Lou Gehrig*.
*Numele provine de la faimosul jucător american de baseball, căruia i s-a pus acest diagnostic în 1939, şi care a murit la vârsta de 37 de ani, la doar doi ani după ce i s-a pus diagnosticul de scleroză laterală amiotrofică.
Această scanare a creierului unui şoarece evidenţiază vasele de sânge (roşu), celulele cerebrale (verde) şi plăcile de amiloid (albastru). Un nou tratament prin terapie genică, dezvoltat de UC San Diego, acţionează prin reprogramarea comportamentului celulelor cerebrale afectate. Credit foto: Centrul Naţional pentru Avansarea Ştiinţelor Translaţionale (National Center for Advancing Translational Sciences),5 iunie 2025.
