Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat un dispozitiv inovator care oferă, pentru prima dată, o opţiune de tratament pacienţilor diagnosticaţi cu o boală retiniană rară şi progresivă: telangiectazia maculară de tip 2 (MacTel tip 2). Implantul reprezintă o premieră terapeutică, până acum neexistând niciun tratament aprobat care să încetinească evoluţia acestei boli.
MacTel tip 2 (telangiectazia perifoveală sau juxtafoveală) este o afecţiune oculară neurodegenerativă care afectează macula, partea centrală a retinei responsabilă de vederea clară şi detaliată.
Această boală vasculară a ochiului se caracterizează prin anomalii ale capilarelor maculare şi degenerare neurosenzorială.
Afecţiunea implică modificări ale vaselor de sânge mici (capilare) din jurul foveei, cauzând, progresiv, pierderea vederii centrale.
Telangiectazia maculară progresează de la faza asimptomatică la scăderea semnificativă a acuităţii vizuale. Este, de regulă, o afecţiune bilaterală care apare la persoanele în vârstă, în mod particular la femei.
Simptomele includ dificultăţi în citirea textelor, recunoaşterea feţelor şi perceperea detaliilor fine, toate agravându-se progresiv.
Dispozitivul Encelto intervine în acest proces prin eliberarea continuă a factorului ciliar neurotrofic (CNTF), o proteină endogenă cu rol de susţinere a supravieţuirii celulelor nervoase, inclusiv a fotoreceptorilor retinieni. CNTF acţionează ca un agent neuroprotector, limitând degradarea celulară.
Acesta reprezintă o premieră terapeutică, implantul fiind primul tratament aprobat care utilizează o terapie celulară cu rol neuroprotector pentru tratarea unei afecţiuni neurodegenerative.
Recenta autorizare a FDA s-a bazat pe două studii clinice de fază 3, care au demonstrat încetinirea pierderii celulelor fotoreceptoare pe o durată de 24 de luni la pacienţii cu MacTel.
Mai mult, dispozitivele care au fost îndepărtate chiar şi după 14,5 ani de la implantare continuau să elibereze CNTF în concentraţii comparabile cu cele iniţiale, ceea ce sugerează eficacitate terapiei pe termen lung.
Aceste date sunt investigate în prezent în studii de fază 4 extinse.
Implantul urmează să fie disponibil pacienţilor americani începând cu luna iunie.
Tratamentul este rezultatul unei colaborări de lungă durată între compania americană Neurotech Pharmaceuticals, Laboratorul de Cercetare al Scripps Research şi Institutul de Cercetare Medicală Lowy.
Cercetătorii de la Scripps Research au fost printre primii care au demonstrat, într-un studiu publicat în 2009, că terapia genică poate furniza direct la nivelul retinei un factor neuroprotector, încetinind degenerarea celulară.
Ulterior, colaborarea cu Neurotech a condus la utilizarea unui micro-dispozitiv capsulat, compus din colagen, ce conţine celule epiteliale pigmentare retiniene modificate genetic.
Implantat în partea posterioară a ochiului, acest sistem eliberează CNTF într-un mod controlat, protejând în acelaşi timp celulele de un eventual atac al sistemului imunitar al pacientului.
Cercetătorii explică faptul că retina este, de fapt, o prelungire a sistemului nervos central, iar eficienţa unui agent neuroprotector în protejarea celulelor retiniene sugerează că tratamente similare ar putea fi utile şi în alte boli neurologice, nu doar în afecţiunile oftalmologice.
În prezent, tratamentul este investigat şi pentru alte boli neurovasculare degenerative precum glaucomul şi degenerescenţa maculară legată de vârstă (DMLV).
Imagine a ochiului unui pacient cu telangiectazie maculară de tip 2, evidenţiind mici depozitări pe cristalin şi vase de sânge anormale la nivelul retinei.
Credit: Scripps Research, 4 iunie 2025
