Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a dat undă verde primului medicament cu administrare orală destinat tratării acromegaliei, o tulburare hormonală în care organismul produce în exces hormon de creştere.
Acromegalia este o afecţiune rară, dar gravă, care apare atunci când glanda hipofiză din creier produce o cantitate crescută de STH (hormon somatotrop/hormon de creştere) în perioada adultă, ducând la mărirea anormală a oaselor şi ţesuturilor. Această boală este cauzată, de obicei, de o tumoră benignă la nivelul glandei pituitare (hipofizei) din creier.
În lipsa tratamentului, complicaţiile pot fi severe, afectând inima, articulaţiile şi alte organe.
Noul tratament Palsonify, cu substanţa activă paltusotină, se administrează oral, o singură dată pe zi, fiind o alternativă la terapia standard actuală, care se bazează pe injecţii lunare cu medicamente precum octreotidă sau lanreotidă, ce reduc nivelurile hormonului de creştere şi pot micşora tumorile.
Medicamentul este produs de compania farmaceutică Crinetics Pharmaceuticals (Statele Unite) şi va fi disponibil pe piaţa americană începând din luna octombrie.
Recenta autorizare se bazează pe rezultatele a două studii clinice de fază avansată, care au evaluat siguranţa şi eficacitatea medicamentului atât la pacienţi care primiseră anterior tratament, cât şi la cei netrataţi.
Rezultatele au arătat că medicamentul menţine nivelurile normale ale IGF-1 (somatomedin C) sau factorul de creştere de tip insulinic IGF-1 (insulin-like growth factor I) - o proteină care reglează efectele hormonului de creştere - la pacienţii care au trecut de la injecţiile lunare la noul tratament oral.
În cazul pacienţilor netrataţi anterior, medicamentul a dus la scăderea rapidă a nivelurilor de IGF-1.
În prezent, opţiunile de tratament pentru acromegalie includ intervenţii chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii hipofizare, radioterapie şi medicamente injectabile. Noul medicament oferă o alternativă mai comodă, fiind recomandat în special pacienţilor care nu tolerează injecţiile sau nu obţin rezultate optime cu terapiile existente.
În Uniunea Europeană acest tratament a primit anul acesta, în luna februarie, desemnarea de „medicament orfan", prin care dezvoltatorul primeşte sprijin ştiinţific şi de reglementare din partea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) pentru a avansa dezvoltarea medicamentului până la stadiul în care poate solicita autorizarea de punere pe piaţă. Statutul de medicament orfan nu înseamnă că este disponibil sau autorizat pentru utilizare. Toate medicamentele, inclusiv cele desemnate ca „medicament orfan", trebuie să fie autorizate înainte de a fi comercializate şi puse la dispoziţia pacienţilor în UE.
Un alt medicament oral aprobat pentru această afecţiune este octreotidă (Oczyesa autorizat în luna iulie în UE, şi Mycapssa, în Statele Unite), administrat de două ori pe zi, dar acesta este destinat doar pacienţilor care au răspuns anterior la tratamentul injectabil.
Alte opţiuni injectabile disponibile pe piaţă includ pegvisomant (denumirea comercială Somavert, de la Pfizer, autorizat şi în UE), Sandostatin (octreotidă) şi Signifor (pasireotidă), ambele produse de grupul farmaceutic elveţian Novartis.
