O terapie orală a primit aprobarea autorităţii de reglementare din Statele Unite pentru tratamentul unei afecţiuni rare a sângelui caracterizată prin distrugerea trombocitelor de către sistemul imunitar. Decizia marchează un pas important în extinderea opţiunilor de tratament pentru pacienţii care nu mai răspund la terapiile existente şi oferă o nouă speranţă în gestionarea acestei afecţiuni grave.
FDA, Agenţia pentru Alimente şi Medicamente din Statele Unite, a aprobat vineri un medicament pentru tratarea trombocitopeniei imune (ITP), o boală rară a sângelui în care sistemul imunitar atacă şi distruge în mod eronat trombocitele, celulele care ajută la coagularea sângelui şi oprirea sângerării după o leziune.
Pacienţii cu această afecţiune au de obicei niveluri periculos de scăzute de trombocite, în general sub 100.000 pe microlitru, comparativ cu intervalul normal de 150.000 până la 400.000, ceea ce creşte riscul de sângerări grave, inclusiv hemoragii cerebrale care pot provoca decesul.
Cauzele exacte ale acestei boli grave, cunoscute şi ca purpura trombocitopenică autoimună (PTI) nu sunt cunoscute, dar se crede că afecţiunea poate fi declanşată de o reacţie autoimună, de anumite medicamente, sau de infecţii.
Alte simptome includ sângerări nazale sau gingivale, apariţia vânătăilor, sânge în urină sau scaun, oboseală, dureri musculare şi infecţii frecvente.
Medicamentul oral rilzabrutinib, primul inhibitor BTK din clasa sa, a primit autorizare de utilizare în Statele Unite la pacienţi adulţi care suferă de trombocitopenie imună cronică (ITP) şi care nu mai răspund la tratamentele anterioare.
Acesta acţionează prin ţintirea proteinei tirozin kinaza Bruton (BTK), implicată în comunicarea celulelor imune, ceea ce duce la reducerea reacţiilor excesive ale sistemului imunitar.
Compania farmaceutică franceză Sanofi a obţinut acces la medicament prin achiziţia Principia Biopharma în 2020. Recenta autorizare sprijină strategia mai amplă a companiei în încercarea de a-şi consolida poziţia în domeniul bolilor rare ale sistemului imunitar.
Medicamentul, care va fi pus pe piaţa americană sub denumirea comercială de Wayrilz, urmează să fie disponibil pentru pacienţi începând din luna septembrie, potrivit unui comunicat al companiei, care a stabilit un preţ de listă de 17.500 de dolari pentru o lună de tratament, însă costurile reale pentru pacienţi vor varia în funcţie de poliţele de asigurare medicală.
