Un nou tratament oral cu potenţial terapeutic semnificativ ar putea îmbunătăţi decisiv prognosticul copiilor diagnosticaţi cu adrenoleucodistrofie cerebrală (cALD), o afecţiune genetică gravă şi progresivă, care afectează predominant băieţii cu vârste între 3 şi 12 ani. Pentru profesioniştii în domeniul sănătăţii, acest progres conturează perspective terapeutice inovatoare în gestionarea clinică a unei afecţiuni care, până recent, era dificil de controlat eficient fără soluţii invazive, asociate cu riscuri semnificative.
O echipă de la Institutul Kennedy Krieger are un rol important într-un efort internaţional major care a dus la obţinerea unui prim tratament medicamentos promiţător pentru cALD.
Medicamentul experimental, numit leriglitazonă, este testat în cadrul unui studiu clinic internaţional NEXUS, desfăşurat în mai multe faze, care are loc în prezent în Statele Unite, Europa şi America de Sud.
Cele mai recente analize a datelor, efectuate după 6 luni, asupra unui grup de 11 pacienţi arată că medicamentul a încetinit progresia bolii la toţi participanţii.
Şi mai remarcabil este faptul că, la aproape jumătate dintre pacienţi, evoluţia bolii a părut să fie complet stopată, un rezultat promiţător legat de eficacitatea tratamentului pentru adrenoleucodistrofia cerebrală.
Rezultatele preliminare au fost publicate în numărul din luna iunie al revistei eClinicalMedicine.
„Este primul indiciu că un medicament administrat oral ar putea încetini această boală devastatoare”, a declarat dr. Eric Mallack, director de cercetare clinică la Centrul Moser pentru Leucodistrofii din cadrul Institutului Kennedy Krieger şi autor principal al studiului, citat într-un comunicat.
Dr. Mallack a contribuit la proiectarea studiului, la evaluările RMN (imagistică prin rezonanţă magnetică), a analizat şi interpretat datele studiului şi a ajutat la definirea criteriilor esenţiale de evaluare.
Cercetările sale de ani de zile în domeniul imagisticii şi al evoluţiei naturale a bolii au fost esenţiale pentru desfăşurarea acestui studiu.
În prezent, singurele opţiuni de tratament pentru cALD sunt transplantul de celule stem şi terapia genică pe bază de celule stem. Ambele sunt proceduri cu risc ridicat şi, adesea, nu reprezintă o opţiune viabilă din cauza momentului intervenţiei, a complicaţiilor sau a limitărilor legate de accesul la astfel de terapii.
Dacă va fi aprobat, leriglitazona ar putea deveni primul medicament oral pentru această afecţiune rară şi devastatoare.
Rezultatele finale ale studiului sunt aşteptate pe parcursul acestui an.
