Un medicament cu administrare orală, destinat pacienţilor cu o formă cronică de boală inflamatorie a pielii, a primit aprobarea autorităţilor americane de reglementare, oferind o opţiune suplimentară celor care nu răspund la terapiile standard.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite a aprobat un medicament oral pentru pacienţii cu urticarie cronică spontană (CSU), care continuă să prezinte simptome în ciuda tratamentelor convenţionale.
Urticaria cronică spontană este o afecţiune cauzată de dereglări ale sistemului imunitar, asociată cu activarea mastocitelor şi bazofilelor - celule implicate în reacţiile alergice.
Boala se manifestă prin episoade recurente de papule pruriginoase (erupţii roşii, însoţite uneori de umflături şi mâncărime) care persistă mai mult de şase săptămâni, fără o cauză identificată.
Diagnosticul poate dura până la doi ani, iar simptomele afectează semnificativ somnul, activitatea profesională şi sănătatea mintală, potrivit specialiştilor.
Antihistaminicele constituie terapia de primă linie, însă peste jumătate dintre pacienţi rămân simptomatici chiar şi la doze crescute, iar tratamentele injectabile disponibile sunt utilizate de mai puţin de 20% dintre cei eligibili.
Recenta autorizare s-a bazat pe rezultatele a două studii clinice de fază avansată, în care noul medicament, remibrutinib, care va fi pus pe piaţa americană sub denumirea comercială de Rhapsido, a demonstrat îmbunătăţiri semnificative comparativ cu placebo în reducerea intensităţii mîncărimii, a numărului de erupţii cutanate şi a activităţii generale a bolii.
Primele beneficii au fost observate încă din a doua săptămână de tratament, iar după 12 săptămâni aproximativ o treime dintre pacienţi au obţinut dispariţia completă a simptomelor.
Substanţa activă, remibrutinib, un imunomodulator, acţionează prin inhibarea selectivă a proteinei BTK (tirozin kinaza Bruton), implicată în activarea răspunsului alergic al organismului. Prin acest mecanism, medicamentul calmează celulele imune hiperactive şi reduce apariţia simptomelor.
Costul tratamentului în Statele Unite va fi de 4.521 dolari pentru o lună de administrare, iar medicamentul va fi disponibil în perioada imediat următoare, potrivit unui comunicat al grupului farmaceutic elveţian Novartis, care a dezvoltat tratamentul.
„Această nouă terapie orală, uşor de administrat, oferă o alternativă promiţătoare pentru controlul urticariei cronice şi poate îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor”, a declarat Lynda Mitchell, director executiv al organizaţiei de pacienţi Allergy & Asthma Network.
Pe piaţa americană mai sunt disponibile şi alte tratamente, dar administrate injectabil, precum Dupixent (dupilumab), dezvoltat de Sanofi şi Regeneron, şi Xolair, care conţine substanţa activă omalizumab, dezvoltat şi promovat în comun în Statele Unite de Genentech, parte a Grupului Roche şi Novartis Pharmaceuticals Corporation.
Grupul farmaceutic elveţian a anunţat că a depus deja o solicitare de autorizare pentru acest medicament şi în Uniunea Europeană.
În paralel, compania testează medicamentul şi pentru alte afecţiuni legate de sistemul imunitar, inclusiv pentru o altă afecţiune dermatologică, hidradenită supurativă, şi alergii alimentare.
