O imunoterapie cu vector viral, care face parte din categoria terapiilor genice, a devenit primul tratament care a obţinut aprobarea autorităţilor de reglementare americane din domeniul medicamentelor pentru o boală respiratorie cronică, ce necesită de obicei intervenţii chirurgicale frecvente.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat complet imunoterapia Papzimeos (zopapogene imadenovec) pentru tratarea adulţilor cu papilomatoză respiratorie recurentă (PRR).
Această afecţiune cronică rară, dar care pune viaţa în pericol, provoacă dezvoltarea unor tumori benigne (necanceroase), denumite papiloame, în tractul respirator, inclusiv laringe, din cauza infecţiei cu virusul papiloma uman (HPV), şi poate duce la modificări ale vocii, probleme de respiraţie, obstrucţie a căilor respiratorii şi pneumonii recurente.
O caracteristică distinctivă a bolii este reapariţia frecventă a tumorilor, chiar şi după ce acestea au fost îndepărtate chirurgical. Deşi întâlnită rar, boala poate evolua către cancer şi se poate dovedi fatală, neavând în prezent un tratament curativ.
Noua imunoterapie, dezvoltată de compania americană de biotehnologie Precigen, foloseşte tehnologia vectorului adenoviral uman de tip 5(Ad5), extras iniţial de la gorile şi modificat pentru a introduce material genetic în celulele umane.
Tratamentul este conceput pentru a stimula un răspuns imun împotriva celulelor infectate cu HPV tipurile 6 şi 11, tulpinile care provoacă boala. Tratamentul este administrat prin patru injecţii subcutanate pe parcursul a 12 săptămâni.
Recenta autorizare s-a bazat pe date dintr-un studiu în fază I/II care au arătat că 51% dintre pacienţi nu au avut nevoie de operaţii în cele 12 luni de după tratament.
„Am putea în sfârşit să spunem că nu mai e nevoie de operaţii”, a declarat Kim McClellan, preşedinta Fundaţiei pentru Papilomatoza Respiratorie Recurentă, care a fost diagnosticată cu această afecţiune la vârsta de cinci ani şi de atunci a suferit peste 250 de intervenţii chirurgicale.
Compania americană estimează că doar în SUA există aproximativ 27.000 de pacienţi adulţi cu această boală.
