O boală autoimună rară, care afectează mai multe organe şi poate provoca leziuni ireversibile, ar putea beneficia în curând de primul tratament specific aprobat în Uniunea Europeană (UE), după ce un medicament biologic a demonstrat eficienţă în reducerea recidivelor în cadrul unui studiu clinic de fază 3. Boala asociată imunoglobulinei G4 (IgG4-RD) este o afecţiune rară, de tip inflamator şi fibrotic, identificată relativ recent, care poate afecta mai multe organe din corp.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat, vineri, extinderea indicaţiei terapeutice a medicamentului Uplizna (inebilizumab) pentru a fi utilizat şi în tratamentul pacienţilor adulţi cu boală asociată imunoglobulinei G4 (IgG4-RD) activă.
IgG4-RD este o afecţiune autoimună cronică, în care sistemul imunitar atacă ţesuturi sănătoase, determinând inflamaţie şi fibroză (cicatrizare a ţesuturilor) în unul sau mai multe organe. Aceasta se caracterizează prin apariţia unor formaţiuni care seamănă cu tumorile (mase de ţesut inflamat) şi prin creşterea nivelului seric al imunoglobulinei G4 (IgG4) la majoritatea pacienţilor. Boala poate fi localizată la un singur organ sau poate implica simultan mai multe organe, având o evoluţie cronică, cu perioade de agravare a simptomelor (recidive) alternate cu perioade de ameliorare (remisii).
De obicei, IgG4-RD afectează bărbaţi de vârstă mijlocie sau mai înaintată, cazurile la copii fiind extrem de rare şi raportate doar izolat. Fiind o boală rară, se estimează că apare la aproximativ 5 până la 10 persoane din 100.000. Până acum, nu au fost identificaţi factori genetici sau ereditari clari care să determine apariţia acestei afecţiuni.
Boala afectează în general persoane cu vârste între 40 şi 60 de ani şi poate duce la deteriorare progresivă sau rapidă a funcţiei organelor implicate.
În prezent, în UE nu există medicamente aprobate pentru această indicaţie, iar pacienţii sunt trataţi în mod obişnuit cu glucocorticoizi şi alte terapii imunomodulatoare. Aceste tratamente pot controla simptomele la unii pacienţi, însă mulţi nu ating remisia completă sau prezintă recidive în decurs de un an. În plus, utilizarea prelungită a glucocorticoizilor este asociată cu efecte adverse severe, inclusiv hipertensiune arterială, hiperglicemie, osteoporoză, slăbirea sistemului imunitar şi scăderea forţei musculare, în special la pacienţii vârstnici. Astfel, există o nevoie medicală semnificativă pentru tratamente care să reducă dependenţa de corticosteroizi.
Acest tratament conţine substanţa activă inebilizumab, un anticorp monoclonal care se leagă de celulele B - un tip de celule ale sistemului imunitar responsabile de producerea anticorpilor (foto). În boala IgG4-RD, aceste celule B contribuie la reacţia autoimună care provoacă inflamaţie şi leziuni la nivelul organelor. Prin distrugerea lor, medicamentul reduce activitatea anormală a sistemului imunitar şi limitează deteriorarea ţesuturilor.
Medicamentul este deja aprobat în UE pentru tratamentul pacienţilor cu tulburări din spectrul neuromielitei optice (TSNMO, în engl., NMOSD), o altă boală autoimună rară.
Recomandarea CHMP se bazează pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, randomizat, dublu-orb, derulat pe o perioadă de 52 de săptămâni (un an), care a inclus 135 de pacienţi adulţi cu IgG4-RD activă.
Participanţii au primit fie tratamentul, fie un placebo, administrat intravenos la începutul studiului, în ziua 15 şi în săptămâna 26.
Rezultatele au arătat că timpul median până la prima recidivă a bolii a fost semnificativ mai lung la pacienţii trataţi cu medicamentul. Din cei 68 de pacienţi care au primit medicamentul, doar şapte au avut nevoie de tratament pentru recidivă, comparativ cu 40 din cei 67 trataţi cu placebo. De asemenea, 58,8% dintre pacienţii trataţi au atins remisia completă, fără simptome şi fără utilizare de corticosteroizi, după 52 de săptămâni, faţă de 22,4% în grupul placebo.
Profilul de siguranţă al medicamentului a fost comparabil cu cel observat în tratamentul pacienţilor cu TSNMO, potrivit unui comunicat al EMA. Cele mai frecvente efecte adverse raportate au fost infecţiile (inclusiv infecţii urinare, nazofaringite şi infecţii respiratorii superioare), durerile articulare, durerile lombare şi scăderea numărului de limfocite (un tip de globule albe).
Opinia CHMP reprezintă un pas intermediar în procesul de acces al pacienţilor la tratament. Decizia finală privind aprobarea extinderii indicaţiei terapeutice va fi luată de Comisia Europeană, care urmează de obicei recomandările experţilor EMA.
Ulterior, stabilirea preţului şi a modalităţilor de rambursare va fi realizată la nivelul fiecărui stat membru al UE, în funcţie de specificul sistemului naţional de sănătate.
Titularul autorizaţiei de punere pe piaţă pentru acest medicament este compania farmaceutică Amgen Europe B.V.
