Grupul farmaceutic britanic GlaxoSmithKline (GSK) a anunţat miercuri că va achiziţiona un medicament, aflat în faze avansate de testare pentru o afecţiune hepatică, pentru 2 miliarde de dolari de la firma americană de biotehnologie Boston Pharmaceuticals.
Boala hepatică steatozică (SLD) este un termen folosit pentru a descrie afecţiunile caracterizate prin acumularea excesivă de grăsime în celulele ficatului (steatoză hepatică), care poate apărea cu sau fără consum semnificativ de alcool.
De obicei, boala nu provoacă simptome, însă, pe măsură ce grăsimea se acumulează, activitatea ficatului este afectată. Netratarea acestei afecţiuni poate duce la complicaţii grave, întrucât grăsimea acumulată distruge celulele hepatice.
Medicamentul efimosfermin este un analog terapeutic al factorului de creştere al fibroblastului 21 (FGF21), administrat o dată pe lună prin injecţie subcutanată, şi se află în dezvoltare clinică pentru tratamentul steatohepatitei asociate disfuncţiei metabolice (MASH), inclusiv în stadiul de ciroză, şi pentru dezvoltări viitoare în boala hepatică asociată consumului de alcool (ALD), ambele fiind forme ale bolii hepatice steatozice (SLD), potrivit unui comunicat al grupului farma.
Medicamentul este pregătit pentru studiile clinice avansate (de fază III) şi este aşteptat să fie lansat în 2029 pentru tratamentul bolii hepatice steatozice.
Pentru a avea acces la acest tratament GSK va achiziţiona cu până la 2 miliarde de dolari, BP Asset IX, Inc., o subsidiară a companiei Boston Pharmaceuticals.
Potrivit acordului, GSK va plăti un avans de 1,2 miliarde de dolari şi încă până la 800 de milioane de dolari în funcţie de atingerea unor ţinte de dezvoltare şi de reglementare.
GSK a fost activă în avansarea terapiilor pentru bolile hepatice. Într-o prezentare din decembrie 2024, compania a declarat că GSK'990, un medicament experimental aflat în faza I de testare, a demonstrat capacitatea de a reduce markerii care indică leziuni hepatice, sugerând potenţialul de a încetini sau opri progresia bolii.
Având în vedere mecanismul de acţiune direct antifibrotic al efimosfermin şi perspectivele bazate pe date provenite din cercetări în genetică umană şi fenotiparea bolilor, acest medicament are potenţialul de a aborda stadii mai avansate ale bolii hepatice steatozice (SLD) şi oferă oportunitatea de a fi utilizat în combinaţie cu GSK’990, un tratament terapeutic de tip ARN interferent mic (siARN), capabil să neutralizeze o genă, aflat în dezvoltare pentru alte subgrupuri de pacienţi cu SLD, a precizat sursa citată.
Boala hepatică steatozică (SLD) reprezintă un domeniu cu nevoi medicale semnificative neacoperite, afectând aproximativ 5% din populaţia globală şi având opţiuni terapeutice limitate pentru pacienţi. SLD, care include MASH şi ALD, se caracterizează prin acumularea de grăsime în ficat (steatoză), însoţită de inflamaţie şi fibroză.
Boala hepatică asociată consumului de alcool (ALD) afectează aproximativ 26 de milioane de pacienţi la nivel mondial şi, împreună cu MASH, reprezintă principala cauză de transplant hepatic în Statele Unite, generând o povară semnificativă şi costuri ridicate pentru sistemele de sănătate, a mai precizat compania.
GSK a mai declarat miercuri că va fi, de asemenea, responsabilă pentru plăţi condiţionate de atingerea unor etape de succes, precum şi pentru redevenţe progresive datorate companiei Novartis Pharma AG pentru acest medicament, fără a oferi detalii suplimentare.
