O terapie bazată pe celule stem a primit undă verde din partea autorităţilor de reglementare din Statele Unite, deschizând o opţiune de tratament pentru pacienţii cu o boală hematologică rară şi severă, pentru care soluţiile terapeutice sunt limitate atunci când nu există un donator compatibil.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite a autorizat Omisirge (omidubicel-onlv) care devine astfel prima terapie de transplant de celule stem hematopoietice destinată tratării pacienţilor cu anemie aplastică severă.
Anemia aplastică severă este o formă gravă a unei boli rare, în care măduva osoasă nu mai produce suficiente celule sanguine noi (roşii, albe, trombocite), ducând la oboseală extremă, risc mare de infecţii (din cauza lipsei de globule albe) şi sângerări (din cauza lipsei de trombocite), fiind o urgenţă medicală ce necesită adesea transfuzii şi transplant de celule stem pentru supravieţuire.
În anemia aplastică severă este afectată capacitatea generală a măduvei osoase de a produce celule sanguine. Astfel, măduva nu mai produce în cantităţi suficiente toate tipurile de celule sanguine, inclusiv neutrofilele, care sunt un tip esenţial de globule albe implicate în apărarea împotriva infecţiilor. Scăderea accentuată a neutrofilelor (neutropenie) este una dintre cele mai periculoase componente ale bolii, deoarece expune pacienţii la infecţii severe şi potenţial fatale, motiv pentru care refacerea neutrofilelor este un obiectiv central al tratamentului în anemia aplastică severă.
Noua terapie este indicată atât la adulţi, cât şi la copii cu vârsta de cel puţin 6 ani, după un regim de condiţionare cu intensitate redusă, în situaţiile în care nu este disponibil un donator compatibil.
Tratamentul este o terapie celulară obţinută din celule stem recoltate din sânge de cordon ombilical donat, care sunt tratate chimic cu nicotinamidă înainte de administrare. Scopul acestui proces este de a sprijini refacerea sistemului hematopoietic şi a celui imunitar al pacientului.
Recenta autorizare se bazează pe rezultatele unui studiu deschis, cu un singur braţ, care a inclus 14 pacienţi cu anemie aplastică severă.
În cadrul studiului, la 12 din cei 14 pacienţi s-a observat instalarea rapidă şi menţinerea pe termen mai lung a refacerii neutrofilelor (un tip de globule albe), iar timpul median până când neutrofilele au revenit la un nivel considerat de recuperare a fost de 11 zile, cu valori cuprinse între 7 şi 20 de zile.
Printre cele mai frecvente reacţii adverse raportate s-au numărat neutropenia febrilă, infecţiile virale şi bacteriene, hiperglicemia, trombocitopenia imună şi pneumonia. De asemenea, la un sfert dintre pacienţi au apărut citopenii autoimune.
Potrivit unui reprezentant al Centrului pentru Evaluarea şi Cercetarea Produselor Biologice din cadrul FDA, reducerea timpului până la recuperarea neutrofilelor poate duce la perioade mai scurte de recuperare după transplant şi ar putea influenţa rata infecţiilor în această categorie de pacienţi.
Autorizarea de punere pe piaţa americană a fost acordată companiei de biotehnologii Gamida Cell, cu activitate în Statele Unite şi în Israel, axată pe dezvoltarea de terapii celulare.
Terapia a fost aprobat pentru prima dată de FDA în 2023, pentru utilizare la adulţi şi copii cu vârsta de 12 ani şi peste, cu malignităţi hematologice (precum leucemia sau limfomul), pentru a accelera refacerea neutrofilelor şi a reduce riscul de infecţii după un transplant de celule stem din sânge de cordon ombilical.
Este un produs unic, din sânge de cordon ombilical expandat, care oferă o opţiune mai bună atunci când nu sunt disponibili donatori compatibili, iar acum indicaţia a fost extinsă şi pentru tratarea anemiei aplastice severe (SAA).
