Pentru unele boli rare, tratamentele pot fi greu de administrat, mai ales când este vorba de copiii mici. O nouă decizie de reglementare în Statele Unite vizează o opţiune orală gândită special pentru această grupă de vârstă, cu obiectivul de a facilita prevenţia episoadelor de angioedem ereditar care pot deveni severe.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a aprobat o formă orală în sistem de pelete (granulat farmaceutic - granule mici) a unui tratament deja existent, pentru prevenirea atacurilor de angioedem ereditar la copiii cu vârsta între 2 şi 12 ani.
Medicamentul berotralstat, pus pe piaţă sub denumirea comercială de Orladeyo, care va intra în portofoliul companiei biofarmaceutice americane BioCryst Pharmaceuticals, fusese deja aprobat de FDA, la finalul anului 2020, şi la începutul anului 2021 şi în Uniunea Europeană, pentru angioedem ereditar, ca administrare o dată pe zi sub formă de capsule, pentru pacienţii cu vârsta de 12 ani şi peste.
Potrivit companiei, recenta decizie face ca tratamentul să devină prima terapie profilactică orală disponibilă pentru copiii mai mici cu această afecţiune genetică rară, care poate provoca episoade bruşte şi uneori ameninţătoare de viaţă, cu edem (umflare) la nivelul feţei, gâtului şi în alte zone ale corpului.
Noua formă orală poate fi amestecată în alimente moi sau administrată direct în gură şi înghiţită cu apă sau lapte, ceea ce ar facilita administrarea la copiii mici care nu pot înghiţi capsule.
Până acum, copiii sub 12 ani puteau primi doar tratamente ţintite prin perfuzii intravenoase sau injecţii subcutanate, care pot fi dificile pentru pacienţii tineri.
În Statele Unite, acestă formă a medicamentului ar urma să fie disponibilă în aprilie 2026, a precizat compania farma, care a mai menţionat că intenţionează să menţină aceeaşi politică de preţ între toate dozele disponibile.
Totodată, aceasta a precizat că a solicitat şi aprobarea de reglementare pentru punerea pe piaţă în Uniunea Europeană a medicamentului în această formă.
În octombrie, compania farma a anunţat semnarea unui acord pentru achiziţionarea Astria Therapeutics, într-o tranzacţie evaluată la aproximativ 700 de milioane de dolari, care urmează să fie finalizată în primul trimestru al anului viitor, cu scopul de a obţine acces la navenibart, un medicament aflat în dezvoltare ca terapie injectabilă cu acţiune îndelungată pentru angioedem ereditar.
