Autorităţile americane de reglementare au aprobat un medicament destinat unei complicaţii rare şi periculoase care poate apărea după transplantul de celule stem. Decizia deschide accesul la primul tratament autorizat pentru această afecţiune, atât la adulţi, cât şi la copii.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat un medicament pentru tratamentul microangiopatiei trombotice asociate transplantului, o complicaţie severă care poate apărea după transplantul de celule stem.
Medicamentul narsoplimab-wuug, care va fi pus pe piaţa americană sub denumirea comercială de Yartemlea, este indicat pentru utilizare în tratamentul microangiopatiei trombotice asociate transplantului (TA-TMA), o complicaţie gravă întâlnită mai ales după transplanturile de celule stem care folosesc celule de la un donator.
Tratamentul este indicat la adulţi şi la copii cu vârsta de cel puţin doi ani şi este primul care primeşte undă verde pentru această afecţiune, potrivit companiei farmaceutice americane Omeros, şi se administrează intravenos (în perfuzie), printr-o venă periferică sau printr-o venă centrală.
Afecţiunea apare atunci când vasele de sânge sunt afectate în timpul sau după transplant, pe fondul unei activări excesive a sistemului imunitar, care declanşează inflamaţia. Acest proces duce la formarea de cheaguri de sânge de dimensiuni foarte mici, care pot afecta organe precum rinichii şi pot pune viaţa în pericol.
FDA a respins iniţial aprobarea medicamentului, în 2021, argumentând că nu se poate demonstra un beneficiu terapeutic clar şi a solicitat date suplimentare.
Recenta autorizare se bazează pe rezultatele unui studiu clinic care a inclus 28 de pacienţi cu TA-TMA cu risc crescut, trataţi cu acest medicament ca terapie de primă linie. În cadrul studiului, 61% dintre pacienţi au înregistrat o îmbunătăţire a ratei de supravieţuire.
Substanţa activă, narsoplimab-wuug, este un anticorp monoclonal care acţionează prin blocarea proteinei MASP-2, implicată în funcţionarea sistemului imunitar.
În prezent, pentru această complicaţie este utilizat uneori în afara indicaţiilor aprobate medicamentul eculizumab (Soliris), dezvoltat de grupul farmaceutic anglo-suedez AstraZeneca, care este autorizat pentru o altă formă de microangiopatie trombotică, sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa).
Potrivit companiei farma, tratamentul ar urma să fie disponibil pe piaţa americană până în ianuarie 2026.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) evaluează la rândul său tratamentul iar o decizie este aşteptată la jumătatea anului viitor.
