Miastenia gravis este o afecţiune autoimună neuromusculară cronică, caracterizată de slăbiciunea musculară şi de oboseală extremă. Este numită şi boala „invizibilă”, deoarece poate apărea la persoane de toate vârstele. Prevalenţa globală este de 100-350 de cazuri la 1 milion de persoane. Se estimează că în România există peste 2.300 de pacienţi diagnosticaţi, dar datele nu sunt sigure, deoarece nu există un registru al pacienţilor.
Miastenia Gravis generalizată (gMG) este recunoscută ca fiind o afecţiune de natură autoimună rară care determină schimbări substanţiale la majoritatea persoanelor afectate, slăbind musculatura scheletică, în special muşchii ochilor, gurii, gâtului şi membrelor.
Aceasta boală provoacă simptome fizice complexe şi cronice care slăbesc musculatura corpului şi pot fi potenţial ameninţătoare de viaţă.
Adesea, boala se manifestă mai întâi la nivelul feţei, prin pleoape căzute, care este unul din simptomele timpurii. Slăbirea muşchilor oculari poate duce la vedere dublă sau înceţoşată. Zâmbetul, masticaţia şi respiraţia pot fi, de asemenea, afectate, precum şi braţele sau picioarele.
Afectând expresiile faciale, vederea, vorbirea, masticaţia, înghiţirea şi respiraţia, boala face ca mişcările zilnice să fie obositoare şi dificile.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat miercuri un medicament al grupului american Johnson & Johnson (J&J) pentru tratarea pacienţilor cu vârsta de 12 ani şi peste care suferă de o formă de gMG.
Deşi există mai multe tipuri de gMG, aprobarea medicamentului acoperă peste 90% din populaţia de pacienţi, a precizat compania, într-un comunicat.
Medicamentul, denumit Imaavy (nipocalimab-aahu), a intrat în portofoliul J&J în urma preluării companiei Momenta Pharmaceuticals, specializată în medicamente pentru boli autoimune greu de tratat, în anul 2020, pentru 6,5 miliarde de dolari.
Decizia de autorizare s-a bazat pe un studiu de fază avansată, desfăşurat pe o perioadă de 24 de săptămâni, în care medicamentul a contribuit la îmbunătăţirea capacităţii pacienţilor de a realiza activităţi esenţiale zilnice, cum ar fi mestecatul, vorbitul şi respiraţia.
Tratamentul a determinat o reducere rapidă şi semnificativă a nivelurilor de imunoglobulină G (IgG), una dintre cauzele principale ale miasteniei gravis generalizate, în studiile efectuate la adulţi şi pe copii.
Medicamentul este un anticorp monoclonal conceput pentru a se lega cu afinitate ridicată de receptorul FcRn, blocându-l şi reducând nivelurile de anticorpi circulanţi de tip IgG, care stau la baza gMG, fără a avea efecte detectabile suplimentare asupra altor funcţii ale sistemului imunitar adaptativ şi înnăscut.
Receptorul neonatal Fc (FcRn) este o proteină importantă din sistemul imunitar care joacă un rol esenţial în reglarea duratei de viaţă a imunoglobulinelor G şi în protejarea lor împotriva degradării premature.
J&J testează în prezent medicamentul şi pentru alte boli autoimune, inclusiv boala Sjögren şi polineuropatia demielinizantă inflamatorie cronică.
Pe piaţa din SUA, compania a stabilit un preţ de listă de 12.480 de dolari pentru un flacon de 1200 miligrame (mg).
