Un anticorp monoclonal injectabil pentru o boală gravă, în care rinichii încetează treptat să mai funcţioneze şi, în cele din urmă, cedează, ceea ce obligă pacienţii să facă dializă sau să facă un transplant de rinichi, a fost aprobat de autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor din Statele Unite.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a autorizat, marţi, un medicament injectabil, destinat pacienţilor cu nefropatie primară cu imunoglobulină A (nefropatie IgA / IgAN), o afecţiune inflamatorie renală care poate progresa până la insuficienţă renală.
Nefropatia cu imunoglobulina A (IgAN), denumită şi boala Berger, este o boală renală progresivă rară, caracterizată prin acumularea în rinichi a imunoglobulinei A (IgA), o proteină care ajută organismul să lupte împotriva infecţiilor.
Depozitele de IgA provoacă o defecţiune a mecanismelor normale de filtrare din rinichi, ceea ce duce la sânge în urină (hematurie), proteine în urină (proteinurie) şi o pierdere progresivă a funcţiei renale.
Alte simptome ale IgAN pot include umflarea (edem) şi tensiunea arterială ridicată.
IgAN este cel mai frecvent tip de boală glomerulară primară la nivel mondial şi una dintre principalele cauze de insuficienţă renală.
Se estimează că IgAN afectează până la 250.000 de persoane, la nivel global.
O astfel de afectiune se poate complica sau poate evolua spre boală renală cronică sau terminală.
Un nou tratament ar putea îmbunătăţi îngrijirea pacienţilor cu această boală renală gravă, unde opţiunile rămân limitate, printr-o administrare mai simplă şi prin reducerea proteinuriei, un indicator esenţial al severităţii bolii.
Medicamentul, dezvoltat de producătorul japonez Otsuka Pharmaceutical, şi care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Voyxact (sibeprenlimab-szsi), este indicat pentru reducerea proteinuriei (prezenţa excesivă de proteine în urină), un marker important al agresivităţii bolii şi al riscului de deteriorare renală pe termen lung, potrivit informaţiilor publicate de FDA.
IgAN apare atunci când imunoglobulina A - un tip de anticorp - se depune în rinichi, declanşând inflamaţie şi afectând filtrarea glomerulară; consecinţele pot include hematurie şi proteinurie persistentă, cu risc de pierdere progresivă a funcţiei renale.
Noul tratament este un anticorp monoclonal conceput pentru administrare subcutanată la fiecare patru săptămâni, şi poate fi injectat fie de personal medical/de îngrijitor, fie de pacient, ceea ce oferă posibilitatea tratamentului la domiciliu.
Recenta autorizare a FDA s-a bazat pe datele unui studiu de fază avansată, în care noua terapie a redus proteinuria cu 51,2% după nouă luni de tratament, comparativ cu placebo.
Rezultatul este comparabil şi uşor superior faţă de cel raportat pentru atacicept, un tratament investigat în prezent, al companiei farmaceutice americane Vera Therapeutics, care a scăzut nivelul proteinelor din urină cu 46% la 36 de săptămâni.
Compania farmaceutică japoneză, care nu a oferit încă detalii despre preţ sau disponibilitatea tratamentului pe piaţa americană, speră că reducerea proteinuriei se va traduce şi prin protejarea funcţiei renale în timp. În acest sens, studiul principal continuă pentru a evalua modificarea funcţiei renale pe durata a 24 de luni, măsurată prin rata de filtrare glomerulară estimată (eGFR), indicator al capacităţii rinichilor de a elimina toxinele; finalizarea este estimată pentru începutul anului 2026.
În Uniunea Europeană, medicamentul nu are în prezent autorizaţie de punere pe piaţă, şi a primit doar desemnare de „medicament orfan” pentru IgAN, pe 11 noiembrie 2024, statut care sprijină dezvoltarea pentru boli rare, dar nu echivalează cu aprobarea pentru utilizare clinică. Astfel, medicamentul este disponibil în prezent doar în Statele Unite, iar accesul pacienţilor europeni depinde de parcurgerea procesului de evaluare şi autorizare în UE.
Tratamentul bolii include şi terapii cu administrare orală, precum Fabhalta (iptacopan), al grupului farmaceutic elveţian Novartis, Filspari (sparsentan) produs de compania americană de biofarmaceutice, Travere Therapeutics, ambele auorizate şi în UE pentru diverse indicaţii (iptacopan pentru hemoglobinurie paroxistică nocturnă la adulţi, şi sparsentan pentru IgAN), şi Tarpeyo (budesonidă), de la Calliditas Therapeutics. În timp ce iptacopan se administrează de regulă de două ori pe zi, celelalte două opţiuni orale sunt utilizate o dată pe zi.
Companiile farmaceutice concurează pentru a dezvolta tratamente pentru IgAN, o boală autoimună progresivă care afectează în principal adulţii tineri şi care poate duce la insuficienţă renală ce necesită dializă sau transplant de organe.
Grupul farmaceutic elveţian Novartis a achiziţionat anul trecut firma americană de biotehnologie Chinook pentru o sumă de până la 3,5 miliarde de dolari pentru a-şi consolida activitatea în domeniul terapiilor de acest gen.
La începutul anului 2023, Travere a obţinut autorizarea prin procedură accelerată din partea FDA pentru medicamentul sparsentan, pentru tratarea IgAN. Vifor Pharma deţine drepturile exclusive de comercializare pentru sparsentan în Europa şi pe alte pieţe.
Medicamentul budesonidă pentru IgAN a obţinut aprobarea completă în Statele Unite în decembrie 2023.
