Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat prin procedură accelerată un medicament pentru gliomul difuz de linie mediană (DMG) cu o mutaţie specifică, o tumoră rară şi agresivă, pentru tratamentul adulţilor şi copiilor începând cu vârsta de un an.
Este prima terapie sistemică de acest tip pentru tratarea gliomului difuz de linie mediană pozitiv pentru mutaţia H3 K27M şi care a continuat să evolueze în ciuda tratamentelor urmate anterior, a precizat agenţia americană de reglementare, într-un comunicat.
Aceste tipuri de gliom sunt tumori cerebrale rare, depistate cel mai frecvent la copii şi persoane adulte tinere. Se dezvoltă în structurile de linie mediană ale creierului şi măduvei spinării, precum trunchiul cerebral, talamusul şi măduva spinării. Acestea sunt neoplasme agresive şi dificil de tratat, supravieţuirea generală fiind de 11-15 luni de la stabilirea diagnosticului.
Potrivit datelor Institutelor Naţionale de Sănătate (NIH), aproximativ 3.940 de persoane sunt diagnosticate cu astfel de tumori în Statele Unite.
Eficacitatea tratamentului a fost evaluată într-o populaţie de 50 de pacienţi adulţi şi pediatrici, înscrişi în cinci studii clinice deschise, nerandomizate, desfăşurate în Statele Unite. Au fost excluşi pacienţii cu gliom pontin intrinsec difuz, tumori primare spinale, histologii atipice sau diseminare în lichidul cefalorahidian.
Aceşti pacienţi au primit medicamentul dordavipron ca tratament unic pentru gliom difuz de linie mediană cu mutaţia H3 K27M şi prezentau boală progresivă şi măsurabilă conform criteriilor RANO-HGG (Evaluarea Răspunsului în Neuro-Oncologie pentru gliom de grad înalt).
Pacienţii se aflau la cel puţin 90 de zile după radioterapie, avuseseră o perioadă adecvată de întrerupere a tratamentelor oncologice anterioare, aveau un scor KPS/LPS (Starea de performanţă Karnofsky/Lansky) de cel puţin 60 şi foloseau corticosteroizi într-o doză stabilă sau în scădere.
Decizia de autorizare s-a bazat pe rezultate care au arătat că medicamentul a ajutat la reducerea tumorilor în aproximativ 22% dintre cazuri. În rândul celor care au răspuns la tratament, beneficiul a durat în medie peste 10 luni.
Pentru adulţi, doza recomandată este de 625 mg administrată oral, o dată pe săptămână. Pentru pacienţii pediatrici, doza recomandată este stabilită în funcţie de greutatea corporală.
Două studii anterioare, raportate în 2023, într-un articol publicat în revista Cancer Discovery, au arătat, de asemenea, că terapia cu creşte supravieţuirea pacienţilor cu acest tip de glioame.
Medicamentul, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Modeyso (substanţa activă dordavipron), este aşteptat să fie disponibil în Statele Unite în următoarele săptămâni şi se administrează oral, o dată pe săptămână, sub formă de capsulă.
Compania biofarmaceutică Jazz Pharmaceuticals, cu sediul în Irlanda, a achiziţionat acest medicament în luna martie, prin preluarea companiei Chimerix pentru 935 milioane de dolari.
