Autorităţile europene de reglementare din domeniul medicamentelor au evaluat un nou tratament destinat pacienţilor cu o formă de cancer de vezică urinară care nu mai răspunde la terapiile standard, oferind o posibilă opţiune de tratament care ar putea evita, la unii pacienţi, o intervenţie chirurgicală majoră, într-o afecţiune oncologică pentru care există încă puţine soluţii terapeutice disponibile.
Cancerul de vezică urinară este unul dintre cele mai frecvente tipuri de cancer în Uniunea Europeană (UE), afectând peste 200.000 de persoane anual, majoritatea cazurilor fiind încadrate în categoria cancerelor non-musculare invazive, potrivit Asociaţiei Europene de Urologie (European Association of Urology).
Cancerul de vezică urinară non-muscular invaziv (NMIBC) este un tip de cancer incipient, unde celulele canceroase afectează doar straturile superficiale (mucoasa) ale vezicii, fără a pătrunde în stratul muscular profund, fiind de obicei tratabil, dar cu risc de recidivă, ceea ce impune monitorizarea pe termen lung a pacienţilor.
În prezent, tratamentul recomandat pentru formele cu risc crescut constă în îndepărtarea chirurgicală a tumorii, urmată de administrarea tratamentului cu Bacillus Calmette-Guérin (BCG), însă la un număr semnificativ de pacienţi boala nu răspunde sau recidivează după această terapie.
În lipsa unor tratamente autorizate pentru pacienţii cu boală nereceptivă la BCG, opţiunea principală rămâne îndepărtarea completă a vezicii urinare, o intervenţie care poate fi curativă, dar care implică riscuri importante, impact major asupra calităţii vieţii şi nu este potrivită pentru toţi pacienţii.
În acest context, Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea unei autorizaţii condiţionate de punere pe piaţă în Uniunea Europeană pentru Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), considerată o nouă opţiune terapeutică ce răspunde unei nevoi medicale importante neacoperite.
Medicamentul este destinat tratării adulţilor cu cancer de vezică urinară non-muscular invaziv, o formă de boală care afectează mucoasa vezicii urinare şi care prezintă un risc crescut de progresie şi metastazare.
Indicaţia vizează pacienţii cu carcinom in situ, cu sau fără tumori papilare, la care boala nu răspunde la tratamentul cu BCG, o terapie imunostimulatoare utilizată frecvent în acest tip de cancer.
Noul medicament se administrează sub formă de soluţie instilată direct în vezica urinară, în asociere cu BCG, o dată pe săptămână timp de şase săptămâni, urmată de terapie de întreţinere.
Tratamentul este o formă de imunoterapie care se leagă de receptorul pentru interleukina-15 (IL-15), o proteină implicată în funcţionarea sistemului imunitar, activând celule imune care pot distruge celulele canceroase.
Recenta recomandare a EMA se bazează pe rezultatele unui studiu clinic cu un singur braţ, care a inclus 100 de adulţi cu cancer de vezică urinară non-muscular invaziv nereceptiv la BCG, trataţi cu noul medicament în combinaţie cu BCG.
În cadrul studiului, la 71% dintre pacienţi semnele de cancer au dispărut, iar durata medie a răspunsului a fost de aproximativ 27 de luni.
Cele mai frecvente reacţii adverse raportate au fost durerea la urinare, prezenţa sângelui în urină, urinarea frecventă, infecţiile de tract urinar, nevoia bruscă de a urina, oboseala, frisoanele, durerile musculoscheletale şi febra.
Autorizarea condiţionată a unui medicament reprezintă un mecanism de reglementare al UE care permite accesul mai rapid la medicamente ce răspund unor nevoi medicale neacoperite, în situaţiile în care beneficiile disponibilităţii imediate depăşesc riscurile asociate cu datele clinice încă incomplete.
Pentru confirmarea eficacităţii şi siguranţei pe termen lung, compania care dezvoltă medicamentul urmează să prezinte EMA rezultatele urmăririi pe termen lung ale studiilor aflate în desfăşurare.
Opinia pozitivă, adoptată de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) pe 12 decembrie, reprezintă o etapă intermediară, urmând să fie transmisă Comisiei Europene, care va lua decizia finală privind autorizarea de punere pe piaţă la nivelul Uniunii Europene a noului tratament.
