Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) recomandă acordarea autorizaţiei de punere pe piaţa în Uniunea Europeană a celei mai scumpe terapii genice din lume, pentru tratarea unei afecţiuni rare de sânge.
Autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii din Uniunea Europeană a declarat vineri că a recomandat acordarea unei autorizaţii condiţionate de introducere pe piaţă pentru o terapie genică (genoterapie) către producătorul australian de medicamente CSL şi partenerul său uniQure N.V., pentru a trata hemofilia B, o tulburare rară de coagulare a sângelui cauzată de anomalii genetice, informează Reuters.
Aproximativ una din 40.000 de persoane sunt afectate de această tulburarea ereditară, cauzată de o mutaţie genetică care împiedică capacitatea organismului să producă factorul IX al proteinei de coagulare. Hemofilia afecteaza cu precadere bărbaţi, fiind transmisă pe cale genetică de la mame.
Tratamentul cu doză unică se administrează prin perfuzie IV şi constă dintr-un vector viral care poartă o genă pentru factorului IX al coagulării. În prezent, pacienţii primesc frecvent transfuzii costisitoare cu proteine care ajută la coagularea sângelui şi la prevenirea sângerării.
Dacă va fi aprobat, tratamentul, comercializat în UE sub numele de marcă Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), va fi prima terapie genică din Uniunea Europeană pentru afecţiunea care este de obicei tratată prin injecţii regulate cu factor IX, a anunţat EMA.
CSL a achiziţionat drepturi globale exclusive asupra Hemgenix în mai anul trecut de la uniQure N.V.
În noiembrie, Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA a aprobat Hemgenix pentru tratamentul tulburărilor genetice rare de coagulare a sângelui.
CSL a stabilit preţul de listă al terapiei la 3,5 milioane de dolari, făcându-l cel mai scump tratament din lume.