Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat un medicament cu administrare orală pentru angioedem ereditar, o boală genetică rară.
Medicamentul, denumit Ekterly (sebetralstat), devine primul tratament cu administrare orală pentru angioedemul ereditar, oferind o alternativă mai uşor de tolerat de către pacienţi faţă de tratamentele injectabile, potrivit companiei care deţine autorizaţia de punere pe piaţă, KalVista Pharmaceuticals din Statele Unite.
Decizia de autorizare s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, KONFIDENT, publicate în New England Journal of Medicine în mai 2024, care au indicat că medicamentul a determinat o ameliorare semnificativ mai rapidă a simptomelor şi o reducere a severităţii atacurilor asociate angioedemului ereditar comparativ cu placebo.
De asemenea, medicamentul a fost bine tolerat de pacienţi, având un profil de siguranţă similar cu placebo. Studiul a inclus 136 de pacienţi cu angioedem ereditar, randomizaţi în 66 de centre clinice din 20 de ţări.
Angioedemul ereditar este o boală genetică rară, care are ca rezultat atacuri recurente de edem (umflături) localizate în diferite părţi ale corpului, incluzând abdomenul, faţa, membrele inferioare şi superioare, organele genitale şi gâtul.
Majoritatea pacienţilor cu angioedem ereditar au deficit de proteină C1-INH - fie aceasta nu este suficientă, fie nu funcţionează corect, ceea ce determină vasele sangvine să elibereze lichid, ducând la tumefierea care caracterizează un atac de angioedem ereditar.
