Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat un medicament cu administrare orală pentru o boală pulmonară, la adulţi şi copii cu vârsta de cel puţin 12 ani, acesta devenind primul tratament pentru această afecţiune cronică.
Medicamentul vizează bronşiectazia fără fibroză chistică (NCSB), o afecţiune pulmonară cronică caracterizată prin deteriorarea permanentă a căilor respiratorii, ceea ce duce la tuse persistentă şi producţie excesivă de mucus. Fără tratament, boala poate duce la leziuni pulmonare permanente şi insuficienţă respiratorie.
Potrivit American Lung Association, se estimează că între 350.000 şi 500.000 de adulţi americani şi alte câteva milioane la nivel mondial suferă de această afecţiune pulmonară manifestată prin deteriorarea şi dilatarea ireversibilă a bronhiilor, cauzată de distrugerea componentelor elastice şi musculare din peretele bronşic, îngreunând eliminarea mucusului şi a bacteriilor, ceea ce duce la inflamaţie şi infecţii persistente.
Medicamentul recent aprobat va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Brinsupri şi conţine substanţa activă brensocatib, care acţionează prin blocarea unor enzime inflamatorii din globulele albe, prevenind supraactivarea acestora şi deteriorarea plămânilor.
Tratamentul anterior pentru această afecţiune se concentra pe controlul simptomelor prin utilizarea de antibiotice, intervenţii chirurgicale sau dispozitive precum valvele flutter pentru curăţarea căilor respiratorii.
Decizia de autorizare s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază avansată, care a inclus 1.680 de pacienţi adulţi şi 41 de adolescenţi şi în care medicamentul a redus semnificativ frecvenţa simptomelor respiratorii precum tusea cronică.
Medicamentul a fost considerat sigur şi bine tolerat în cazul celor două doze testate, de 10 miligrame şi 25 miligrame, pe care medicii le vor putea prescrie pacienţilor.
Ambele doze vor avea un preţ de 88.000 de dolari pe an pe piaţa din SUA, potrivit unui comunicat al companiei farmaceutice Insmed, care produce tratamentul.
Este al doilea medicament al companiei americane aprobat de FDA, după Arikayce (cu substanţa activă amikacină, într-o formulare lipozomală pentru inhalare), pe care agenţia de reglementare l-a autorizat în 2018 pentru tratarea unei infecţii pulmonare cronice cauzate de bacterii întâlnite frecvent în sol şi apă.
Printre alte tratamente aflate în dezvoltare pentru această boală pulmonară cronică se numără benralizumab, al grupului farmaceutic anglo-suedez AstraZeneca, şi terapia cu un antibiotic administrat prin inhalare CMS I-neb, dezvoltată de compania farmaceutică italiană Zambon.
