O echipă de cercetători din Marea Britanie a creat o moleculă capabilă să împiedice agregarea unei proteine implicate în boala Parkinson şi în unele forme de demenţă. Reuşita deschide perspectiva unor noi tratamente care ar putea încetini evoluţia acestor afecţiuni neurodegenerative.
Cercetătorii de la Universitatea din Bath, în colaborare cu universităţile Oxford şi Bristol, au conceput o peptidă (fragment scurt de proteină) care împiedică acumularea şi formarea de aglomerări toxice ale proteinei alfa-sinucleină, un element central în mecanismele bolii Parkinson.
În testele efectuate pe un model animal al bolii, molecula a reuşit să restabilească mobilitatea şi să reducă depozitele proteice din ţesutul nervos.
Alfa-sinucleina este o proteină prezentă în mod natural în celulele nervoase, unde reglează eliberarea neurotransmiţătorilor, substanţe chimice precum dopamina, care permit comunicarea între neuroni. În forma sa sănătoasă activă, proteina are o structură flexibilă, şi, atunci când participă la transportul dopaminei, îşi modifică forma într-o structură spiralată (numită helix).
În boala Parkinson, însă, alfa-sinucleina se acumulează în formaţiuni anormale şi toxice, determinând moartea celulelor nervoase şi apariţia simptomelor caracteristice: tremor, rigiditate musculară şi dificultăţi de mişcare.
În prezent, tratamentele existente pot doar să amelioreze aceste simptome, fără a opri evoluţia bolii.
Noul compus sintetic acţionează ca un „comutator” molecular care stabilizează alfa-sinucleina în forma sa nativă, prevenind transformarea ei în agregate nocive. Testele de laborator au arătat că peptida sintetică este stabilă, pătrunde eficient în celulele de tip neuronal şi reuşeşte să reducă depunerile de proteină, restabilind funcţiile motorii la organismele-model.
Rezultatele, publicate în revista ştiinţifică JACS Au, demonstrează potenţialul abordărilor bazate pe peptide în transformarea proteinelor mari şi instabile în molecule terapeutice compacte şi eficiente.
Cercetătorii consideră că această strategie ar putea deschide calea dezvoltării unei noi clase de tratamente pentru boli neurodegenerative care, în prezent, nu dispun de terapii curative.
„Cercetările noastre arată că este posibil să proiectăm peptide care nu doar previn agregarea dăunătoare a proteinelor, ci şi funcţionează eficient în sisteme vii. Este un pas promiţător spre noi terapii pentru boala Parkinson şi afecţiuni similare, unde opţiunile de tratament sunt încă extrem de limitate”, a declarat, luni, profesorul Jody Mason, coordonatorul studiului, citat într-un comunicat.
Înainte de a o sintetizată în laborator, cercetătorii au conceput peptida prin metode avansate, simulând pe calculator modul în care lanţurile de aminoacizi se pliază şi interacţionează între ele, pentru a obţine o structură stabilă şi activă, astfel încât să se lege exact de proteina ţintă şi să-i menţină forma sănătoasă.
Stabilizarea formei sănătoase a alfa-sinucleinei ar putea reprezenta baza unei noi generaţii de tratamente capabile să încetinească progresia bolilor neurodegenerative precum Parkinson sau demenţa cu corpi Lewy.
Cercetătorii estimează că sunt necesare studii suplimentare pentru a evalua siguranţa şi eficienţa moleculei la oameni, însă progresele obţinute oferă speranţa că astfel de terapii pe bază de peptide sintetice „inteligente” vor putea ajunge în faze clinice în anii următori.
