O nouă terapie cu celule stem, CALEC, a demonstrat o rată de succes de 92% în regenerarea corneei şi restabilirea vederii. Această procedură revoluţionară este încă experimentală, dar este extrem de promiţătoare pentru persoanele cu leziuni oculare netratabile anterior.
Un studiu clinic recent, care a testat un tratament experimental cu celule stem pentru leziuni grave ale corneei, a constatat că terapia este sigură şi eficientă.
Paisprezece pacienţi au primit tratamentul şi au fost monitorizaţi timp de 18 luni, cu o rată ridicată de succes complet sau parţial.
Rezultatele acestui studiu de fază 1/2 au fost publicate marţi, în revista Nature Communications.
Cum funcţionează CALEC: Un proces revoluţionar
Tratamentul, cunoscut sub numele de celule epiteliale limbale autologe cultivate (CALEC), a fost dezvoltat la Mass Eye and Ear, parte a sistemului de sănătate Mass General Brigham, care desfăşoară cel mai mare program de cercetare medicală spitalicească din Statele Unite, fiind totodată şi cel mai vechi şi cel mai mare spital universitar al facultăţii de medicină Harvard.
Procesul implică prelevarea de celule stem dintr-un ochi sănătos prin intermediul unei mici biopsii, cultivarea acestora într-o grefă de ţesut pe parcursul a două până la trei săptămâni şi apoi transplantarea chirurgicală a grefei pe corneea deteriorată.
„Primul nostru studiu la patru pacienţi a arătat că terapia CALEC a fost sigură şi că tratamentul a fost posibil”, a declarat cercetătorul principal dr. Ula Jurkunas, directoarea departamentului de oftalmologie de la Mass Eye and Ear şi profesor la Harvard.
„Avem acum aceste noi date care susţin că terapia CALEC este mai mult de 90% eficientă în restabilirea suprafeţei corneei, ceea ce face o diferenţă semnificativă la persoanele cu leziuni ale corneei care au fost considerate netratabile”, a adăugat ea.
Dr. Ula Jurkunas, care a efectuat primul transplant de celule stem din cadrul studiului clinic CALEC în 2018 la Mass Eye and Ear din Boston, pe un pacient care a suferit o arsură chimică severă în ochi (v fpto articol), aici în laboratorul ei de la Harvard. Credit: Mass Eye and Ear, 4 martie 2025
Eficacitate şi siguranţă: Rezultate încurajatoare
Cercetătorii au arătat că terapia CALEC a restaurat complet corneea la 50% dintre participanţi la vizita lor la 3 luni, iar această rată de succes complet a crescut la 79% şi 77% la vizitele lor la 12 şi, respectiv, 18 luni.
Cu doi participanţi care au îndeplinit definiţia succesului parţial la 12 şi 18 luni, succesul general al CALEC a fost de 93% şi 92% la 12 şi 18 luni.
Trei participanţi au primit un al doilea transplant CALEC, dintre care unul a atins succesul complet până la vizita finală a studiului.
O analiză suplimentară a impactului CALEC asupra vederii a arătat diferite niveluri de îmbunătăţire a acuităţii vizuale la toţi cei 14 pacienţi din studiu.
Terapia CALEC a prezentat un profil de siguranţă ridicat, neexistând niciun eveniment grav la nivelul ochilor donatorului sau primitorului.
Un eveniment advers, o infecţie bacteriană, a apărut la un participant, la opt luni după transplant, din cauza utilizării cronice a lentilelor de contact. Alte evenimente adverse au fost minore şi s-au rezolvat rapid după proceduri.
Etape viitoare: Extinderea cercetării pentru aprobarea terapiei
CALEC rămâne o procedură experimentală şi nu este oferită în prezent la Mass Eye and Ear sau la orice alt spital din Statele Unite şi vor fi necesare studii clinice suplimentare înainte ca tratamentul să fie supus aprobării autorităţii de reglementare din domeniul sănătăţii, FDA.
A fost primul studiu pe oameni cu această terapie cu celule stem finanţat de Institutul Naţional de Oftalmologie (NEI), parte a Institutelor Naţionale de Sănătate (NIH) şi a fost prima terapie cu celule stem efectuată în ochi din Statele Unite.
Ştiinţa din spatele regenerării corneei
Corneea este stratul transparent, cel mai exterior al ochiului. Marginea sa exterioară, limbul, conţine un volum mare de celule stem sănătoase numite celule epiteliale limbale, care menţin suprafaţa netedă a ochiului. Atunci când o persoană suferă o leziune a corneei, cum ar fi o arsură chimică, o infecţie sau o altă traumă, aceasta poate epuiza celulele epiteliale limbale, care nu se pot regenera niciodată.
Deficitul de celule stem limbale rezultat face ca ochiul să aibă o suprafaţă permanent deteriorată, care nu poate fi supusă unui transplant de cornee, standardul actual de îngrijire pentru reabilitarea vederii.
Persoanele cu aceste leziuni se confruntă adesea cu dureri persistente şi dificultăţi de vedere.
Anatomia ochiului uman
Două decenii de cercetare au condus la o descoperire
Necesitatea medicală nesatifăcută ăn afecţiunile vederii i-a determinat pe cercetătorii de la Mass Eye and Ear să exploreze o nouă abordare pentru regenerarea celulelor epiteliale limbale.
Aproape două decenii mai târziu, în urma studiilor preclinice şi a colaborărilor cu cercetătorii de la Institutul Dana-Farber şi spitalul de copii din Boston, a fost posibil să se producă în mod constant grefe CALEC care să îndeplinească criteriile stricte de calitate necesare pentru transplantul uman.
Studiul clinic a fost aprobat de Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) şi de Consiliul de revizuire instituţională (IRB) Mass General Brigham, iar primul pacient a fost tratat în 2018 la Mass Eye and Ear.
Finalizarea cu succes a studiului a fost realizată printr-o coordonare strânsă între echipa chirurgicală şi unitatea de producţie a celulelor stem de la Dana-Farber.
Studii precum acesta arată promisiunea terapiei celulare pentru tratarea afecţiunilor incurabile. Institutul de Terapie Genică şi Celulară al Mass General Brigham contribuie la transpunerea descoperirilor ştiinţifice făcute de cercetători în primele studii clinice pe oameni şi, în cele din urmă, în tratamente care pot schimba viaţa pacienţilor.
Extinderea opţiunilor de tratament: Viitorul CALEC
Ca terapie autologă, o limitare a acestei abordări ar fi faptul că este necesar ca pacientul să aibă un singur ochi afectat, astfel încât să se poată efectua o biopsie pentru a obţine materialul de plecare din ochiul normal neafectat.
„Speranţa noastră este ca, pe viitor, să stabilim un proces de fabricaţie alogenă pornind de la celule stem limbale dintr-un ochi normal de la donatori decedaţi”, a precizat dr. Jerome Ritz de la Institutul Conell de manipulare a celulelor, de la Dana Faber, acolo unde are loc fabricarea grefei de celule stem.
Cercetătorii speră că în acest fel vor putea extinde utilizarea acestei abordări pentru a face posibilă tratarea pacienţilor care au leziuni la ambii ochi.
Între timp, viitoarele studii CALEC ar trebui să includă un număr mai mare de pacienţi la mai multe centre medicale, cu perioade de monitorizare mai lungi şi un design de control randomizat.
Următoarea frontieră: aprobarea FDA
„Considerăm că această cercetare justifică studii suplimentare care pot contribui la obţinerea aprobării FDA”, a indicat dr, Jurkunas.
„Deşi suntem mândri că am reuşit să aducem un nou tratament de pe bancul de laborator la studii clinice, obiectivul nostru principal a fost şi va fi întotdeauna ca pacienţii din întreaga ţară să aibă acces la acest tratament eficient”, a mai precizat medicul american.
