În faţa uneia dintre cele mai agresive forme de cancer cerebral la copii, cercetătorii de la Virginia Tech propun o abordare terapeutică nouă, care îmbină biologia moleculară cu metode moderne de livrare a medicamentelor. Rezultatele preliminare indică perspective promiţătoare şi o toxicitate redusă a tratamentului, adresând una dintre cele mai presante provocări din oncologia pediatrică.
Echipa de la Virginia Tech dezvoltă tratamente mai precise pentru cancerul cerebral pediatric, bazate pe o nouă clasă de terapii care vizează selectiv celulele tumorale, protejând în acelaşi timp ţesuturile sănătoase.
Glioblastomul pediatric, deşi rar întâlnit, este extrem de agresiv, având o progresie rapidă, opţiuni terapeutice limitate şi o rată scăzută de supravieţuire.
Chiar şi în cazurile în care tratamentul are succes, copiii care supravieţuiesc se confruntă adesea cu complicaţii neurologice şi tulburări de dezvoltare, determinate atât de agresivitatea tumorii, cât şi de toxicitatea tratamentelor existente.
„Scopul nostru este de a dezvolta terapii care să fie mai precise şi, totodată, mai eficiente pentru copiii cu această afecţiune devastatoare”, a declarat dr. Kathleen Mulvaney, specializată în biologia cancerului în cadrul Fralin Biomedical Research Institute Cancer Research Center din Washington, D.C, citată într-un comunicat.
„Îmbinăm cele mai noi descoperiri din domeniul ştiinţei cu metode inovatoare de livrare a medicamentelor, în speranţa de a genera un impact clinic semnificativ”, a declarat dr. Mulvaney, care şi-a prezentat cercetarea miercuri, în cadrul simpozionului organizat de Childhood Cancer Foundation (CCF).
Obiectivul echipei sale este de a înţelege mecanismele prin care celulele canceroase cresc şi supravieţuiesc, utilizând instrumente avansate de genomică funcţională şi analize moleculare. Cercetarea se concentrează pe proteina KAT6A, implicată în căile moleculare care determină proliferarea cancerului.
Deşi există deja câţiva compuşi experimentali care inhibă atât KAT6A, cât şi proteina înrudită KAT6B, nu există încă terapii care să vizeze în mod specific doar KAT6A.
Echipa îşi propune să evalueze dacă o abordare terapeutică selectivă, bazată pe inhibitori dedicaţi proteinei KAT6A, ar putea fi mai eficientă în tratarea glioblastomului pediatric.
Echipa are în plan, totodată, identificarea unor modalităţi mai eficiente de a livra aceşti compuşi direct la nivelul tumorilor din creier.
Una dintre metodele analizate implică utilizarea ultrasunetelor focalizate de intensitate scăzută, o tehnică neinvazivă disponibilă, care ar putea facilita trecerea medicamentelor prin bariera hematoencefalică.
Această barieră, formată din celule endoteliale strâns unite, protejează creierul de patogeni (virusuri, bacterii) şi substanţe potenţial nocive, dar împiedică totodată pătrunderea multor medicamente benefice.
Studiul va testa această metodă utilizând Pf9363, un compus experimental care inhibă selectiv KAT6A.
Prin aplicarea de ultrasunete focalizate, cercetătorii urmăresc deschiderea temporară a barierei hematoencefalice pentru a facilita livrarea directă a Pf9363 la nivelul tumorilor şi pentru a evalua potenţialul terapeutic al acestuia în contextul acestui cancer agresiv al creierului.
Proiectul, cu o durată de un an, ar putea contribui la îmbunătăţirea tratamentului pentru aproape jumătate dintre copiii diagnosticaţi cu glioblastom, ale căror tumori prezintă anumite modificări genetice specifice.
În plus, studiul poate furniza date preliminare esenţiale pentru lansarea unor viitoare studii clinice care să combine mai multe strategii terapeutice.
