Un medicament deja utilizat în alte tipuri de cancer ar putea deveni o nouă opţiune de tratament pentru copiii care suferă de sarcom Ewing, un tip rar, dar agresiv, de cancer osos. Cercetătorii au observat rezultate promiţătoare, cu rate de supravieţuire semnificativ mai mari decât cele raportate anterior la pacienţii cu forme extinse ale bolii.
Sarcomul Ewing este una dintre cele mai frecvente forme de cancer osos la copii şi adolescenţi. Boala poate deveni letală dacă se răspândeşte (metastazează), iar statisticile arată că mai puţin de un sfert dintre pacienţii cu forme multiple de metastaze supravieţuiesc cinci ani de la diagnostic.
Un studiu realizat la Institutul Mamei şi Copilului din Varşovia, Polonia, arată însă că medicamentul pazopanib ar putea schimba aceste statistici.
În cercetarea publicată, joi, în revista Frontiers in Oncology, echipa condusă de prof. Anna Raciborska, medic specialist, cercetător şi profesor universitar în ştiinţe medicale, a raportat că 85% dintre cei 11 pacienţi tineri incluşi în studiu au supravieţuit cel puţin doi ani de la diagnostic, iar aproximativ două treimi nu au înregistrat progresia cancerului. Comparativ cu datele istorice, aceste rezultate sugerează că medicamentul ar putea prelungi viaţa fără a provoca toxicitate severă.
Pazopanib este un medicament sub formă de comprimate, dezvoltat iniţial pentru tratamentul carcinomului renal (cancer de rinichi). Substanţa acţionează prin inhibarea formării de noi vase de sânge în jurul tumorii, un proces esenţial pentru creşterea şi răspândirea celulelor canceroase.
„Prin întreruperea alimentării tumorii, medicamentul o slăbeşte şi o face mai sensibilă la chimioterapie şi radioterapie”, a explicat prof. Raciborska, citată într-un comunicat.
Între anii 2016 şi 2024, cei 11 pacienţi, cu vârste între 5 şi 17 ani, au primit acest medicament în combinaţie cu tratamentele standard de primă linie. Medicamentul a fost administrat în timpul şi după chimioterapie, fiind întrerupt doar temporar pentru intervenţii chirurgicale sau dacă apăreau reacţii adverse notabile. În medie, pacienţii au urmat tratamentul timp de 1,7 ani. La momentul publicării studiului, şase dintre ei continuau să primească tratamentul.
Combinaţia de terapie a fost bine tolerată, iar efectele secundare au fost minime şi uşor de controlat, notează autorii studiului. Dintre cei 11 copii, zece erau în viaţă la finalul perioadei de urmărire a studiului. Cinci au fost operaţi pentru îndepărtarea tumorii primare, trei au beneficiat de transplant de celule stem, iar zece au primit radioterapie.
Rata de supravieţuire la doi ani a fost de 85,7%, iar 68,2% dintre pacienţi nu au prezentat recidive sau progresia bolii. Aceste cifre depăşesc rezultatele obţinute anterior la adulţi, sugerând că medicamentul ar putea fi mai eficient şi mai bine tolerat la copii sau atunci când este introdus mai devreme în schema terapeutică.
Cercetătorii subliniază însă că aceste concluzii trebuie confirmate prin studii mai ample. Din cauza rarităţii sarcomului Ewing metastatic, există puţine studii clinice de mari dimensiuni dedicate acestei patologii. Totuşi, autorii cred că medicamentul pazopanib ar putea fi testat în continuare ca tratament adjuvant pentru pacienţii pediatrici cu forme avansate ale bolii.
„Rezultatele sunt încurajatoare, dar este nevoie de studii clinice controlate, multicentrice, pentru a confirma eficienţa şi siguranţa terapiei. Sperăm ca viitoare programe europene să permită extinderea cercetării şi validarea acestor rezultate promiţătoare”, a precizat prof. dr. Raciborska.
Studiul oferă o rază de speranţă copiilor şi familiilor afectate de această boală rară, sugerând că un medicament deja disponibil ar putea fi o armă importantă împotriva uneia dintre cele mai agresive forme de cancer osos pediatric.
