Autoritatea americană de reglementare din domeniul medicamentelor a aprobat o nouă combinaţie de tratament pentru pacienţii adulţi cu mielom multiplu recent diagnosticat, care nu pot beneficia de transplant autolog de celule stem. Decizia se bazează pe rezultate clinice care arată că noul tratament se asociază cu un control mai bun al bolii faţă de schemele standard utilizate până acum.
Mielomul multiplu este un tip rar şi incurabil de cancer al sângelui, care apare atunci când măduva osoasă produce celule albe anormale numite plasmocite. Aceste celule anormale pot afecta producerea normală a celulelor sanguine şi pot duce, în timp, la complicaţii. Aceast cancer poate provoca dureri osoase, oboseală accentuată, anemie, dureri de cap, slăbiciune musculară, dificultăţi de respiraţie, infecţii frecvente şi afectarea funcţiei renale.
Datorită noilor tratamente, pacienţii cu acest cancer al sângelui trăiesc în medie aproape de două ori mai mult decât în urmă cu două decenii, deşi experţii avertizează că rata de supravieţuire rămâne foarte scăzută, încurajând continuarea şi extinderea cercetărilor pentru noi terapii.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat o combinaţie de tratament din patru medicamente, indicată pentru utilizare la pacienţi adulţi cu mielom multiplu nou diagnosticat care nu sunt eligibili pentru transplant autolog de celule stem.
Schema de tratament, care combină daratumumab şi hialuronidază-fihj, pus pe piaţă sub denumirea comercială de Darzalex Faspro, cu bortezomib, lenalidomidă şi dexametazonă, a fost denumită D-VRd şi este singura combinaţie de terapie bazată pe un anticorp anti-CD38 care are indicaţii aprobate pentru pacienţii cu mielom multiplu nou diagnosticat. Anticorpii anti-CD38 sunt terapii care ţintesc o proteină exprimată pe suprafaţa celulelor mielomului.
Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 3 CEPHEUS, care a inclus 395 de pacienţi. La o urmărire mediană de 22 de luni, proporţia pacienţilor la care boala reziduală minimă nu a mai fost detectabilă a fost de 52,3% în grupul tratat cu D-VRd, comparativ cu 34,8% în grupul care a primit schema standard cu bortezomib, lenalidomidă şi dexametazonă.
Evaluarea bolii reziduale minime a fost realizată la un nivel care permite detectarea unei singure celule tumorale la 100.000 de celule din măduva osoasă.
Proporţia pacienţilor la care boala reziduală minimă a rămas nedetectabilă timp de cel puţin 12 luni aproape s-a dublat, la o urmărire mediană de 39 de luni, ajungând la 42,6% în grupul tratat cu D-VRd, comparativ cu 25,3% în grupul de control.
Această combinaţie de tratament a fost asociată cu un risc semnificativ mai mic de agravare a bolii sau de deces, pacienţii trataţi cu cele patru medicamente având un risc cu 40% mai redus comparativ cu cei care au primit tratamentul standard.
La o urmărire mediană de 59 de luni, tratamentul cu D-VRd a dus la obţinerea unor rate mai mari de răspuns complet. Un răspuns complet sau mai bun a fost observat la 81,2% dintre pacienţii trataţi cu această schemă de tratament, comparativ cu 61,6% dintre cei care au primit schema standard fără daratumumab.
Potrivit unui comunicat al companiei farmaceutice americane Johnson & Johnson Innovative Medicine, rezultatele studiului CEPHEUS au arătat eficacitatea acestei combinaţii de tratament cu patru medicamente ca opţiune de tratament de primă linie. Prin această aprobare, pacienţii din Statele Unite pot primi regimul D-VRd încă de la diagnosticarea mielomului multiplu.
