Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat, vineri, autorizarea de punere pe piaţă condiţionată a unei terapii celulare pentru tratarea adulţilor cu malignităţi hematologice (cancere ale celulelor sanguine).
Malignităţile hematologice sunt cancere ale celulelor sanguine, clasificate în funcţie de locul în care sunt detectate iniţial şi includ leucemiile (sânge), limfoamele (ganglioni limfatici), sindromul mielodisplazic şi mieloamele (măduva osoasă).
Acestea sunt cancere frecvent diagnosticate, iar singura opţiune terapeutică cu potenţial curativ pentru mai multe dintre ele este allo-HSCT - transplant de celule stem hematopoietice alogene.
Acest tip de transplant presupune utilizarea celulelor stem hematopoietice sănătoase, prelevate de la un donator, pentru a înlocui celulele măduvei osoase ale pacientului, formând astfel o nouă măduvă care produce celule sanguine sănătoase.
Celulele stem utilizate pentru transplant provin de preferinţă de la un donator compatibil, fie frate/soră, fie un donator străin compatibil.
Celulele din sângele ombilical pot fi utilizate la pacienţii care nu au acces la niciun tip de donator compatibil. Totuşi, numărul de celule stem din sângele ombilical este adesea redus şi poate întârzia procesul de grefare, adică stabilirea şi proliferarea cu succes a celulelor stem donate în măduva osoasă a pacientului.
Zemcelpro, dezvoltată de Cordex Biologics International Limited, este o terapie celulară care conţine celule stem din sângele ombilical al unui donator, dintre care unele au fost cultivate şi multiplicate (dorocubicel). Prin creşterea numărului de celule, terapia celulară face ca celulele stem dintr-o unitate mică de sânge ombilical să fie mai eficiente.
Această terapie a fost susţinută prin schema PRIME (PRIority MEdicines) a EMA, care oferă sprijin ştiinţific şi de reglementare timpuriu şi îmbunătăţit medicamentelor care au un potenţial deosebit de a răspunde nevoilor medicale neacoperite ale pacienţilor.
Terapia poate fi utilizată la pacienţii care necesită un transplant alogen de celule stem hematopoietice (allo-HSCT, transplant de celule stem de la un donator) după condiţionarea mieloablativă (chimioterapie şi/sau radioterapie), pentru care nu este disponibil niciun alt tip de celule donatoare potrivite, a transmis vineri EMA într-un comunicat.
Recenta recomandare a agenţiei europene de reglementare s-a bazat în mare parte pe o analiză cumulativă a două studii deschise, cu un singur braţ, care au inclus 25 de pacienţi.
În total, 21 din 25 (84%) dintre pacienţi au obţinut grefarea neutrofilelor (atunci când celulele stem donate se stabilesc cu succes în măduva osoasă a pacientului şi produc neutrofile, un tip de globule albe) într-un interval median de 20 de zile, iar 17 (68%) pacienţi au obţinut grefarea trombocitelor (plachetelor sanguine) într-un interval median de 40 de zile.
Cele mai frecvente efecte secundare observate într-un grup extins de 116 pacienţi trataţi cu această terapie au inclus niveluri scăzute ale diferitelor tipuri de celule sanguine şi ale anticorpilor care ajută la combaterea infecţiilor, tensiune arterială crescută, infecţii şi sindrom de grefare, o afecţiune inflamatorie care poate apărea după HSCT.
Boala acută de grefă contra gazdă (GvHD), în care celulele donate/transplantate atacă organismul la scurt timp după transplant, a fost raportată în 60% dintre cazuri până la 100 de zile după transplant, iar GvHD cronic, apărut până la un an după transplant, a fost raportat în 13% dintre cazuri.
Strategiile de monitorizare şi atenuare a acestor reacţii adverse sunt descrise în informaţiile despre produs şi în planul de management al riscurilor.
În evaluarea generală a datelor disponibile, Comitetul pentru terapii avansate (CAT), comitetul de experţi al EMA pentru medicamentele de terapie celulară şi genică, a constatat că beneficiile terapiei depăşesc posibilele riscuri la pacienţii cu malignităţi hematologice care necesită allo-HSCT şi nu au celule donatoare compatibile disponibile.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA a fost de acord cu evaluarea şi opinia pozitivă a CAT şi a recomandat autorizarea de punere pe piaţă condiţionată, unul dintre mecanismele de reglementare ale UE care facilitează accesul timpuriu la medicamentele care satisfac o nevoie medicală neacoperită.
Acest tip de aprobare permite Agenţiei să recomande un medicament pentru autorizare pe baza unui set de date mai puţin complet decât cel necesar în mod normal, dacă beneficiul disponibilităţii imediate pentru pacienţi depăşeşte riscul asociat lipsei unor date clinice complete.
Pentru a confirma siguranţa şi eficacitatea terapiei, companiei de biotehnologie i s-a cerut să furnizeze rezultatele pe termen lung ale studiilor cu un singur braţ, să desfăşoare un studiu controlat randomizat şi un studiu bazat pe un registru de pacienţi.
Opinia adoptată de CHMP reprezintă un pas intermediar în ceea ce priveşte accesul pacienţilor la această nouă terapie celulară.
Decizia de autorizare de punere pe piaţă aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experţilor EMA.
