Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat prin procedură accelerată extinderea indicaţiei unui medicament deja aprobat pentru obezitate şi pentru tratamentul unei boli hepatice grave, steatohepatita asociată disfuncţiei metabolice (MASH). Este prima terapie din clasa GLP-1 autorizată pentru această afecţiune progresivă a ficatului.
MASH este o boală gravă în care depozitele de grăsime se acumulează în ficat, provocând inflamaţie. Boala este adesea asociată cu diverse afecţiuni cardiovasculare (ale inimii şi vaselor de sânge) şi metabolice şi, dacă nu este tratată, creşte riscul de ciroză (o cicatrizare severă şi permanentă a ficatului), cancer hepatic şi decese asociate bolilor ficatului.
Persoanele care trăiesc cu MASH prezintă adesea puţine sau chiar lipsa unor simptome specifice în stadiile incipiente ale bolii, ceea ce duce frecvent la un diagnostic întârziat.
Recenta autorizare a avut la bază primele rezultate ale unui studiu desfăşurat în două faze, care au arătat că medicamentul pentru obezitate Wegovy, cu substanţa activă semaglutidă (2.4 mg), produs de compania farmaceutică daneză Novo Nordisk, a contribuit la îmbunătăţirea stării ficatului la mai mulţi pacienţi cu MASH şi fibroză hepatică, comparativ cu placebo.
Astfel, rezultatele clinice ale studiului ESSENCE au arătat că după 72 de săptămâni de tratament, peste o treime (36,8%) dintre pacienţii care au primit acest medicament au prezentat o ameliorare a fibrozei hepatice (reducerea cicatrizării ficatului) fără ca inflamaţia specifică steatohepatitei să se agraveze, în timp ce aceeaşi evoluţie pozitivă a fost observată la doar aproximativ unul din cinci pacienţi (22,4% ) care au primit placebo.
În plus, aproape două treimi (62,9%) dintre cei trataţi nu mai prezentau semne de steatohepatită activă, ceea ce indică o oprire sau chiar o inversare a procesului inflamator din ficat, faţă de o treime (34,3%) dintre pacienţii din grupul placebo, potrivit unui comunicat al companiei farmaceutice.
Aceasta a menţionat că medicamentul este disponibil în Statele Unite pentru adulţii cu MASH şi fibroză hepatică moderată sau avansată şi se recomandă a fi administrat alături de o dietă corespunzătoare şi activitate fizică regulată.
Pornind de la rezultatele obţinute în prima etapă a studiului, compania a solicitat anul acesta, în februarie, o evaluare pentru această indicaţie şi din partea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA).
Rezultatele celei de-a doua etape ale studiului sunt aşteptate în 2029.
Se estimează că, la nivel mondial, peste 250 de milioane de persoane trăiesc cu MASH, iar numărul celor aflaţi în stadii avansate ale bolii este de aşteptat să se dubleze până în 2030.
Până acum, singurul tratament autorizat şi în Uniunea Europeană pentru MASH este medicamentul Rezdiffra (substanţa activă resmetiron), produs de compania americană Madrigal Pharmaceuticals.
