Un medicament a fost recomandat, vineri, pentru autorizare în Uniunea Europeană (UE) în tratamentul unei boli pulmonare cronice severe care afectează sute de mii de persoane. Terapia ar putea reduce semnificativ episoadele de agravare a bolii şi îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea autorizaţiei de punere pe piaţă pentru Brinsupri (brensocatib) 25 mg, destinat tratamentului bronşiectaziei non-fibroză chistică (NCFB) la pacienţi cu vârsta de cel puţin 12 ani care au avut două sau mai multe exacerbări în ultimele 12 luni.
Boala reprezintă o afecţiune pulmonară cronică şi progresivă caracterizată prin deteriorarea căilor respiratorii şi inflamaţie persistentă, care duce la tuse cronică, producţie anormală de mucus şi obstrucţie a căilor respiratorii.
Printre cauzele posibile se numără infecţiile respiratorii repetate, bolile autoimune şi tulburările de imunodeficienţă.
În Europa, se estimează că între 400.000 şi trei milioane de persoane suferă de această boală.
Pacienţii cu NCFB pot avea între una şi patru exacerbări anual, episoade asociate cu deteriorarea funcţiei pulmonare, scăderea calităţii vieţii şi creşterea riscului de deces.
În prezent, nu există tratamente aprobate specifice pentru această afecţiune, pacienţii bazându-se pe proceduri de curăţare a căilor respiratorii, antibiotice şi terapii antiinflamatoare.
Medicamentul conţine substanţa activă brensocatib care inhibă enzima dipeptidil peptidază 1 (DPP1), implicată în activarea neutrofilelor, celule albe din sânge esenţiale pentru răspunsul imun. În NCFB, activarea excesivă a acestor celule determină eliberarea unor proteine numite proteaze serinice ale neutrofilelor (NSP), care provoacă inflamaţie cronică, distrugerea pereţilor bronşici (bronhiilor) şi afectarea imunităţii locale. Prin blocarea DPP1, medicamentul reduce activarea acestor proteaze şi limitează deteriorarea pulmonară.
Medicamentul a fost dezvoltat în cadrul programului PRIME (PRIority MEdicines) al EMA, care oferă sprijin ştiinţific şi de reglementare accelerat pentru terapiile considerate de interes major pentru sănătatea publică.
„CHMP a analizat cererea de autorizare prin procedură accelerată, datorită potenţialului semnificativ al medicamentului de a răspunde unei nevoi medicale nesatisfăcute", se arată într-un comunicat al EMA emis vineri.
Recomandarea de autorizare se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, efectuat pe 1.767 pacienţi.
Rezultatele au arătat că tratamentul cu brensocatib 25 mg a redus cu 19,4% rata anuală a exacerbărilor pulmonare şi a întârziat cu 14 săptămâni apariţia primei exacerbări, comparativ cu placebo. De asemenea, un procent semnificativ mai mare de pacienţi trataţi cu acest medicament au rămas fără exacerbări după 52 de săptămâni.
Cele mai frecvente reacţii adverse raportate au fost durerile de cap, inflamaţia gingiilor (afecţiuni gingivale şi parodontale) şi problemele cutanate, cum ar fi îngroşarea pielii (hiperkeratoză), dermatita, erupţiile şi uscăciunea pielii.
Opinia CHMP reprezintă un pas intermediar către accesul pacienţilor la tratament. Recomandarea va fi avansată către Comisia Europeană, care va decide asupra autorizării de punere pe piaţă a tratamentului la nivelul UE. După autorizare, fiecare stat membru al UE va stabili condiţiile de preţ şi rambursare, în funcţie de rolul pe care medicamentul îl va avea în sistemul naţional de sănătate.
Tratamentul este dezvoltat de compania Insmed Netherlands B.V. şi a fost declarat eligibil pentru programul PRIME în februarie 2020, pentru tratamentul bronşiectaziei non-fibroză chistică la pacienţi cu vârsta de cel puţin 12 ani care au avut două sau mai multe exacerbări în ultimele 12 luni.
Despre bronşiectazie
Bronşiectazia este o afecţiune cronică în care pereţii bronhiilor, căile respiratorii situate între trahee şi părtile cele mai de jos ale plămânilor, sunt îngroşaţi din cauza unei inflamaţii şi a unei infecţii pe termen lung, ceea ce poate face ca bronhiile să devină permanent dilatate şi deteriorate.
Persoanele cu bronşiectazie pulmonară au crize periodice sau exacerbări de producţie de spută abundentă şi decolorată, dificultăţi de respiraţie, tuse, respiraţie şuierătoare şi, uneori, dureri în piept. De asemenea, acestea pot avea infecţii respiratorii repetate iar, în timp, aceste exacerbări pot duce la reducerea funcţiei pulmonare.
Această boală se poate dezvolta la orice vârstă şi multe afecţiuni de bază pot duce la bronşiectazie, inclusiv infecţii pulmonare recurente sau severe, fibroză chistică, tulburări ale sistemului imunitar şi alergii.
Citeşte şi:
Agenţia Europeană a Medicamentului a recomandat două noi tratamente pentru autorizare în UE
