Grupul american Biogen a anunţat luni că medicamentul său pentru tratarea unei afecţiuni ereditare rare, care cauzează deteriorarea progresivă a sistemului nervos, a obţinut aprobarea autorităţii europene de reglementare în domeniul sănătăţii pentru utilizarea la adulţi şi adolescenţi cu vârsta de 16 ani şi peste.
Este primul tratament aprobat în Uniunea Europeană (UE) pentru pacienţii cu ataxie Friedreich, o boală neurodegenerativă moştenită, care cauzează deteriorarea progresivă a sistemului nervos.
Aprobarea Comisiei Europene s-a bazat pe un studiu aflat la jumătatea stadiului de dezvoltare, care a arătat că pacienţii care au luat Skyclarys, ce conţine substanţa activă omaveloxolonă, au înregistrat o îmbunătăţire a funcţiilor neurologice, cum ar fi vorbirea, înghiţirea şi statul în picioare, comparativ cu un placebo, potrivit unui comunicat al companiei americane.
Ataxia Friedreich este cea mai frecventă tulburare neurologică moştenită, care afectează coordonarea mişcărilor voluntare ale corpului. Persoanele care suferă de ataxie au dificultati în a-şi controla şi coordona mişcările musculare, ceea ce poate duce la instabilitate şi dificultate în menţinerea echilibrului.
Simptomele timpurii apar de obicei în copilărie şi includ pierderea progresivă a coordonării, slăbiciune musculară şi oboseală.
Pe măsură ce boala avansează, persoanele care trăiesc cu această afecţiune pot prezenta, de asemenea, deficienţe de vedere, pierderea auzului, probleme de vorbire şi de înghiţire, diabet, scolioză şi afecţiuni cardiace grave.
Mulţi pacienţi folosesc ajutoare pentru mers şi adesea au nevoie de un scaun cu rotile în termen de 10-20 de ani de la diagnosticare.
Complicaţiile bolii contribuie la o speranţă medie de viaţă de 37 de ani.
Medicamentul este primul tratament aprobat şi în Statele Unite, de autorităţile de reglementare din domeniul medical, pentru această boală care afectează aproximativ unul din 50.000 de americani, potrivit datelor de la Institutele Naţionale de Sănătate.
Producătorul american a obţinut accesul la acest medicament după ce a achiziţionat, pentru 6,5 miliarde de dolari, compania texană Reata Pharmaceuticals, prima mare achiziţie sub conducerea directorului general Christopher Viehbacher, anul trecut, potrivit Reuters.
De când Viehbacher a preluat conducerea Biogen la sfârşitul anului 2022, producătorul de medicamente a redus numărul de locuri de muncă şi a lansat o reevaluare a activităţii sale de biosimilare pentru a o readuce pe creştere.
Compania a pariat pe medicamentul său pentru boala Alzheimer, Leqembi (lecanemab-irmb), realizat în parteneriat cu producătorul japonez de medicamente, Eisai, medicamentul pentru depresia postpartum, Zurzuvae (zuranolonă), şi Skyclarys (omaveloxolonă) pentru a impulsiona creşterea în a doua jumătate a acestui deceniu, pe măsură ce tratamentele mai vechi se confruntă cu o concurenţă sporită şi cu pierderea brevetelor, comentează Reuters.
Biogen, cu sediul în Massachusetts, Statele Unite, care urmează să raporteze marţi rezultatele finaciare din cel de-al patrulea trimestru, a avertizat că prognoza sa în privinţa profitului anual va fi trasă în jos de cheltuielile mai mari asociate cu achiziţia Reata.
