Un medicament, aflat în prezent în faza de testare la pacienţi cu scleroză multiplă, şi-a atins principalul obiectiv, reducând semnificativ recăderile. Potrivit specialiştilor, o recădere este un eveniment care durează mai mult de 24 de ore şi în care reapar semnele clinice anterioare ale bolii sau apar simptome noi.
Scleroza multiplă este o boală cronică a sistemului nervos central, în care sistemul imunitar joacă un rol central în declanşarea sau menţinerea procesului patologic. Fără tratament, boala poate duce în timp la acumularea unor dizabilităţi ireversibile.
Un medicament experimental, dezvoltat de grupul farmaceutic elveţian Roche, a reuşit să atingă principalul obiectiv într-unul dintre cele două studii clinice de fază avansată aflate în derulare, dedicate formelor recidivante ale bolii, potrivit unui comunicat publicat luni de compania farma.
Substanţa activă a medicamentului, fenebrutinib, a demonstrat o reducere semnificativă a ratei anuale de recădere a bolii în comparaţie cu un alt medicament, teriflunomida, pus pe piaţă de compania franceză Sanofi sub denumirea comercială de Aubagio.
Perioada de tratament analizată a fost de cel puţin 96 de săptămâni.
Într-un alt studiu clinic separat, medicamentul s-a dovedit cel puţin la fel de eficient ca un alt tratament deja aprobat, Ocrevus, al Genetech, companie care face parte din grupul elveţian, în încetinirea progresiei unei alte forme de boală, numită scleroză multiplă primar progresivă (SMPP).
Datele finale din cel de-al doilea studiu clinic de fază târzie, care vizează tot forma recidivantă a bolii, sunt aşteptate în prima jumătate a anului 2026.
În 2023, Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a suspendat temporar înscrierea de noi pacienţi în acest studiu, după raportarea unor cazuri de afectare a ficatului.
Compania a anunţat luni că profilul de siguranţă hepatică observat în prezent este în concordanţă cu rezultatele obţinute anterior, şi că intenţionează să prezinte detalii complete ale celor două studii la o conferinţă medicală viitoare şi, totodată, să transmită autorităţilor de reglementare din domeniul medicamentelor datele complete din toate cele trei cercetări clinice.
Medicamentul face parte dintr-o clasă de compuşi numită inhibitori ai tirozin kinazei Bruton (BTK), concepuţi pentru a bloca în mod selectiv reacţiile autoimune implicate în apariţia sclerozei multiple, oferind o abordare mai ţintită decât terapiile imunomodulatoare tradiţionale.
Acesta acţionează asupra unor celule specifice ale sistemului imunitar: limfocitele B şi microgliile. Ţintirea limfocitelor B contribuie la controlul inflamaţiei acute care provoacă episoadele de boală, iar acţiunea asupra microgliei din creier vizează leziunile cronice, considerate responsabile de progresia pe termen lung a dizabilităţilor.
Despre scleroza multiplă
Această boală neurologică progresivă reprezintă o mare povară socio-economică, afectând peste 2 milioane de pacienţi în lume, cu preponderenţă tineri, boala manifestându-se frecvent la persoane cu vârste între 20 şi 40 de ani. Dintre aceştia, femeile prezintă un risc de trei ori mai mare decât bărbaţii de a face această boală.
Scleroza multiplă poate afecta orice segment din creier (inclusiv nervii optici) şi măduva spinării. Leziunile se pot forma oriunde, prin urmare şi simptomele pot fi extrem de variabile.
Pacienţii pot avea scădere de forţă musculară, probleme de sensibilitate, probleme de coordonare, dar şi probleme de vedere, probleme de echilibru, dificultăţi de urinat etc. De altfel, unul dintre cele mai frecvente simptome ale bolii este fatigabilitatea, o stare nejustificată de oboseală persistentă.
În prezent, aproximativ 10.000 de pacienţi sunt diagnosticaţi cu această boală în România, însă specialiştii consideră că numărul real este, probabil, mult mai mare. Cauzele bolii nu sunt încă pe deplin înţelese, în ciuda progreselor realizate în ultimul secol.
Potrivit specialiştilor, tratamentele moderne oferă pacienţilor şansa unei vieţi cu un impact minim al bolii, cu o speranţă de viaţă similară cu populaţia generală şi cu o acumulare mult mai lentă şi mai mică a dizabilităţii faţă de evoluţia naturală a bolii.
