Un nou medicament aduce speranţă pacienţilor diagnosticaţi cu Miastenia Gravis generalizată (gMG), o boală autoimună rară care afectează funcţia musculară şi provoacă simptome fizice complexe care pot pune viaţa în pericol. Boala este cauzată de un răspuns imun anormal în care organismul se atacă pe sine, slăbind muşchii scheletici, în special pe cei care controlează ochii, gura, gâtul şi membrele, ceea ce duce la oboseală, dificultăţi de înghiţire şi respiraţie. Rezultatele unui studiu clinic de fază avansată arată că terapia experimentală a ameliorat semnificativ simptomele şi a ajutat pacienţii să-şi recâştige o parte din independenţă şi să ducă o viaţă mai activă şi funcţională.
Miastenia Gravis generalizată este recunoscută ca fiind o afecţiune rară, de natură autoimună, care determină schimbări substanţiale la majoritatea persoanelor afectate, slăbind musculatura scheletică, în special muşchii ochilor, gurii, gâtului şi membrelor.
Adesea, boala se manifestă mai întâi la nivelul feţei, prin pleoape căzute, care este unul din simptomele timpurii. Slăbirea muşchilor oculari poate duce la vedere dublă sau înceţoşată.
Zâmbetul, masticaţia şi respiraţia pot fi, de asemenea, afectate, precum şi braţele sau picioarele. Afectând expresiile faciale, vederea, vorbirea, masticaţia, înghiţirea şi respiraţia, boala face ca mişcările zilnice să fie obositoare şi dificile.
Un tratament aflat încă în faza de testare, dezvoltat de compania farmaceutică anglo-suedeză AstraZeneca, a demonstrat eficienţă în reducerea simptomelor bolii într-un studiu clinic avansat, a anunţat joi compania, într-un comunicat.
Terapia a redus severitatea bolii la pacienţii adulţi şi a contribuit la îmbunătăţirea capacităţii acestora de a desfăşura activităţi zilnice precum mersul, vorbirea, înghiţirea sau ridicarea braţelor după 26 de săptămâni.
La pacienţii cu această boală, sistemul imunitar produce anticorpi care se leagă de receptorii de pe conexiunile dintre nervi şi muşchi (joncţiunea neuromusculară), ceea ce declanşează un atac imun anormal şi întrerupe comunicarea normală dintre creier şi muşchi.
„Simptomele care fluctuează rapid şi dizabilitatea imprevizibilă asociată cu gMG pot afecta aproape fiecare aspect al vieţii unui pacient, ceea ce face ca intervenţia timpurie şi controlul susţinut al bolii să fie obiective terapeutice critice”, a declarat Kelly Gwathmey, cercetător principal al studiului şi profesor de neurologie.
Noul medicament este un anticorp aflat în fază de testare şi a fost conceput pentru tratarea gMG la pacienţii care au un anumit tip de anticorpi, anti-receptor de acetilcolină. Este un tip nou de tratament, conceput sub formă de injecţie subcutanată o dată pe săptămână şi poate fi administrat direct, chiar de către pacient.
Acesta acţionează blocând o proteină din sistemul imunitar numită C5, o componentă esenţială a sistemului complement, parte a sistemului imunitar. Când acest sistem devine hiperactiv, poate ataca din greşeală celulele sănătoase ale corpului.
Medicamentul se leagă şi de o proteină din sânge numită albumină, ceea ce îl face să rămână activ mai mult timp în organism.
În Statele Unite, acest medicament a primit statutul de „medicament orfan”, acordat tratamentelor pentru boli rare.
Tratamentele actuale pentru gMG includ Vyvgart Hytrulo, de la Argenx, Imaavy, de la J&J, şi Soliris, dezvoltat tot de AstraZeneca.
Compania anglo-suedeză a precizat că intenţionează să împărtăşească datele studiului cu autorităţile de reglementare în domeniul sănătăţii pentru a fi evaluate în vederea unei eventuale aprobări a tratamentului.
AstraZeneca, cea mai mare companie listată din Marea Britanie după valoarea de piaţă, îşi propune să atingă venituri anuale de 80 de miliarde de dolari până în 2030 şi are planuri de a investi 50 de miliarde de dolari pentru extinderea capacităţilor de producţie şi cercetare în Statele Unite în acelaşi interval, pentru a sprijini acest obiectiv.
