Un tratament nou, bazat pe un anticorp monoclonal, a demonstrat capacitatea de a întârzia instalarea formei simptomatice a diabetului zaharat de tip 1 la persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii. Rezultatele deschid o perspectivă importantă pentru gestionarea unei afecţiuni care debutează frecvent la copii şi care necesită zilnic insulină încă de la apariţia simptomelor.
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei, hormonul care permite glucozei să pătrundă în celule pentru a fi folosită ca energie. Acumularea de glucoză în sânge generează simptome precum sete excesivă, foame, urinări frecvente, scădere în greutate şi oboseală, iar în timp pot fi afectate inima, vasele de sânge, nervii, ochii şi rinichii.
În prezent, nu există tratamente autorizate care să întârzie sau să oprească apariţia diabetului zaharat de tip 1.
Boala evoluează în trei stadii, iar simptomele apar de obicei în stadiul 3, când pacienţii au nevoie zilnic de insulină. Întârzierea instalării acestui stadiu poate reduce semnificativ povara terapiei, mai ales în cazul copiilor.
În Uniunea Europeană, aproximativ 2,2 milioane de persoane trăiesc cu diabet zaharat de tip 1.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat autorizarea în UE a tratamentului Teizeild (teplizumab) pentru întârzierea trecerii la stadiul 3 al diabetului zaharat de tip 1 la adulţi şi copii începând de la vârsta de 8 ani cu boală aflată în stadiul 2.
Substanţa activă, teplizumab, este un anticorp care încetineşte progresia bolii prin reducerea ritmului de distrugere a celulelor beta. Administrarea se face intravenos, o dată pe zi, timp de 14 zile consecutive.
Dezvoltarea tratamentului a beneficiat de sprijin prin programul PRIME al EMA, destinat medicamentelor cu potenţial mare de a răspunde unor nevoi medicale nesatisfăcute.
Recomandarea EMA se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, realizat pe 76 de pacienţi cu diabet zaharat de tip 1 în stadiul 2.
Timpul median până la dezvoltarea stadiului 3 a fost de 50 de luni la pacienţii trataţi cu teplizumab, comparativ cu 25 de luni la cei care au primit placebo.
În timpul unei perioade mediane de urmărire de 51 de luni, 20 dintre cei 44 de pacienţi trataţi (45%) au evoluat către stadiul 3, faţă de 23 dintre cei 32 de pacienţi din grupul placebo (72%).
Alte studii au arătat că tratamentul a permis o conservare semnificativă a funcţiei celulelor beta faţă de placebo.
Cele mai frecvente reacţii adverse au inclus scăderea numărului unor tipuri de globule albe (limfocite, leucocite şi neutrofile), erupţii cutanate şi valori reduse ale bicarbonatului sanguin, care pot duce la acidoză metabolică (exces de acid în organism).
Reacţia adversă gravă raportată cel mai des, la 2% dintre pacienţi, a fost sindromul de eliberare de citokine, o condiţie severă caracterizată prin febră, vărsături, dificultăţi respiratorii, cefalee (dureri de cap) şi tensiune arterială scăzută. Planul de gestionare a riscurilor include măsuri adecvate pentru monitorizarea şi reducerea acestor potenţiale efecte adverse.
Opinia pozitivă a Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA reprezintă un pas intermediar în procesul de autorizare a tratamentului.
Decizia finală privind aprobarea la nivelul UE va fi luată de Comisia Europeană.
