Un nou tratament oral pentru o formă rară de leucemie a fost aprobat în Statele Unite, oferind pacienţilor o opţiune suplimentară în situaţiile în care boala revine sau nu mai răspunde la terapiile standard. Tratamentul ţintit, cu administrare zilnică, este conceput să răspundă unei nevoi medicale încă neacoperite în oncologia hematologică.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite, a aprobat, joi, un medicament pentru pacienţii cu leucemie mieloidă acută (LMA) care prezintă mutaţia NPM1. Această mutaţie genetică este prezentă în aproximativ 30% dintre cazurile de LAM, o formă agresivă de cancer al sângelui şi măduvei osoase.
Terapia este destinată pacienţilor la care boala a recidivat sau a devenit refractară - nu mai răspunde la tratamentele existente.
Leucemia mieloidă acută (LMA) este un tip agresiv de cancer al sângelui cu creştere rapidă care începe în celulele hematopoietice din măduva osoasă şi afectează producţia de celule sanguine sănătoase. Este cel mai frecvent tip de leucemie acută la adulţi.Termenul „acut” înseamnă că boala progresează rapid. Acest cancer de sânge afectează un tip de celule sangvine numite celule mieloide, care includ globule roşii, trombocite şi anumite tipuri de globule albe. Întrucât celulele sangvine sunt produse în măduva osoasă, cancerul va fi prezent în măduva osoasă şi în sânge.
Noul medicament, denumit ziftomenib şi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Komzifti, a fost dezvoltat de compania biofarmaceutică cu sediul în Statele Unite, Kura Oncology, în colaborare cu producătorul japonez de medicamente Kyowa Kirin.
Acesta este un inhibitor de menină, cu administrare orală, aprobat pentru tratamentul adulţilor cu LAM care a recidivat sau nu mai răspunde la terapiile existente şi care prezintă o mutaţie NPM1 considerată sensibilă la acest tip de medicament, în situaţiile în care nu mai există alte opţiuni terapeutice adecvate.
Potrivit unui comunicat al companiei producătoare, medicamentul va fi disponibil în Statele Unite în următoarele zile, la un cost de 48.500 de dolari pentru o lună de tratament.
Medicamentul vine cu o avertizare de tip chenar negru pe cutie, cea mai severă atenţionare emisă de FDA, cu scopul de a informa rapid medicii şi pacienţii despre riscuri grave sau potenţial ameninţătoare de viaţă asociate tratamentului. În acest caz atenţionarea este legată de riscul de sindrom de diferenţiere - o reacţie gravă care poate apărea în timpul tratamentelor ce stimulează maturarea celulelor canceroase. Sindromul de diferenţiere este o reacţie severă care poate apărea atunci când un tratament face ca celulele canceroase imature să înceapă să se maturizeze brusc. În acest proces rapid, celulele eliberează substanţe inflamatorii în organism, ceea ce poate duce la febră, dificultăţi de respiraţie, umflături şi afectarea unor organe. Este o urgenţă medicală, dar poate fi tratată dacă este identificată la timp.
Eticheta include şi un avertisment suplimentar privind prelungirea intervalului QTc, o întârziere în resetarea activităţii electrice a inimii după fiecare bătaie, asociată uneori cu risc de aritmie, precum şi recomandări privind riscurile pentru sarcină.
Directorul medical al companiei farmaceutice producătoare, Mollie Leoni, a declarat că riscul de prelungire a intervalului QTc asociat cu acest medicament este redus şi „extraordinar de puţin probabil” ca să justifice o avertizare de acest tip. Compania a precizat că menţine un dialog cu FDA pentru posibile actualizări ale etichetei după recenta autorizare.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), a acordat acestui tratament, la 12 ianuarie 2024, doar statut de medicament orfan pentru tratamentul leucemiei acute mieloide. Acest statut oferă sprijin ştiinţific şi de reglementare dezvoltatorului, dar nu înseamnă aprobare de punere pe piaţă şi nici disponibilitate clinică în UE.
Odată cu recenta autorizare în Statele Unite, noul medicament intră în competiţie directă cu tratamentul Revuforj (revumenib), produs de Syndax Pharmaceuticals, şi aprobat de FDA luna trecută pentru aceeaşi indicaţie. Şi acesta prezintă, la rândul său, o avertizare de siguranţă pe cutie.
