Un medicament experimental cu administrare orală, care combină un antibiotic cu un antiinflator, ar putea oferi beneficii pacienţilor cu scleroză laterală amiotrofică (SLA), potrivit rezultatelor unui studiu clinic. SLA este o boală neurodegenerativă progresivă, caracterizată prin distrugerea neuronilor motori, ceea ce duce la pierderea treptată a capacităţii de mişcare şi, în timp, la paralizie şi deces.
Boala neuronului motor (MND) este o afecţiune neurodegenerativă fatală, cea mai frecventă formă fiind scleroza laterală amiotrofică (SLA).
Deşi este relativ rară, cu o incidenţă de aproximativ 1,6 cazuri la 100.000 de adulţi, SLA boala are un impact major. Aceasta afectează celulele nervoase (neuronii motori) din creier şi măduva spinării, cauzând degenerarea progresivă a acestora. Pe măsură ce aceste conexiuni se degradează, muşchii devin slabi şi rigizi, iar pacienţii ajung să aibă dificultăţi de mers, vorbire, alimentaţie şi respiraţie.
În prezent, nu există un tratament curativ, iar majoritatea persoanelor diagnosticate trăiesc între trei şi cinci ani după stabilirea diagnosticului.
Cercetătorii au evaluat un tratament experimental pentru această boală devastatoare, într-un studiu clinic randomizat, de fază intermediară.
Tratamentul a fost conceput pentru a acţiona asupra inflamaţiei din sistemul nervos, asupra acumulării excesive de fier şi asupra dereglării activităţii microARN-urilor, molecule care controlează expresia genelor şi care sunt implicate în SLA.
În acesta stadiu, studiul a fost conceput pentru a evalua siguranţa tratamentului, nu şi eficacitatea acestuia.
Au fost incluşi 68 de participanţi care au primit fie medicamentul experimental PrimeC, fie placebo, timp de şase luni.
Ulterior, studiul a continuat fără grup de control pe o perioadă de 12 luni, în care toţi participanţii au primit tratamentul experimental, care constă dintr-o combinaţie de celecoxib şi ciprofloxacină.
Deşi studiul nu a fost proiectat pentru a demonstra eficacitatea, pacienţii trataţi cu această combinaţie au avut rezultate funcţionale mai bune, în special în ceea ce priveşte capacitatea de a vorbi şi de a înghiţi.
Starea pacienţilor a fost evaluată cu ajutorul scalei ALS Functional Rating Scale Revised, un instrument care măsoară capacitatea de funcţionare zilnică pe o scară de la 0 la 48 de puncte, unde scorul maxim indică funcţionare normală.
După şase luni, pacienţii trataţi cu medicamentul experimental au obţinut scoruri cu 2,23 puncte mai mari decât cei din grupul placebo. După 18 luni, diferenţa medie a ajuns la 7,92 puncte în favoarea celor trataţi cu această opţiune.
Tratamentul început precoce şi continuat pe termen lung a fost asociat şi cu o reducere cu 64% a riscului de complicaţii legate de boală, inclusiv spitalizare, insuficienţă respiratorie sau deces.
În plus, pacienţii care au primit terapia experimentală au prezentat niveluri mai scăzute de feritină, o proteină implicată în stocarea fierului în organism, precum şi niveluri mai reduse de microARN-uri asociate cu boala.
Datele obţinute susţin avansarea medicamentului către un studiu de fază 3, pentru evaluarea eficacităţii şi siguranţei tratamentului într-o populaţie mai mare, potrivit autorilor.
Tratamentul este dezvoltat de compania de biotehnologie NeuroSense Therapeutics, din Israel, împreună cu Recipharm, o companie farmaceutică din Suedia.
Rezultatele studiului au fost publicate luni, în revista JAMA Neurology.
