În România trebuie luate în calcul nu doar costurile legate de compensarea şi administrarea unui medicament, ci şi consecinţele neadministrării unui tratament care a fost autorizat şi la care pacienţii nu au acces, a subliniat joi dr. Ioana Bianchi, director pentru Relaţii Externe al Asociaţiei Române a Producătorilor Internaţionali de Medicamente (ARPIM), în cadrul evenimentului "360Radar - European Innovation in Rare Diseases", dedicat dialogului profesionist despre inovaţia în bolile rare, de la cercetare şi practică medicală până la politici publice şi accesul pacientului la terapii moderne.
“S-a vorbit foarte mult despre inovaţie privind aproape exclusiv sub unghiul financiar, al preţului medicamentelor sau al costului tratamentelor. Aş vrea să vorbim despre inovaţie ca investiţie, pentru că pacientul cu boli rare este un pacient sistemic, iar întârzierile de 6-7 ani la diagnostic, consultarea a 10-15 medici până când să avem un diagnostic de certitudine de boală rară reprezintă costuri care la momentul actual nu sunt luate în considerare de sistem”, a spus dr. Bianchi, în cadrul evenimentului.
“Dacă ne uităm la preţul administrării unui medicament, trebuie să ne uităm şi la care sunt consecinţele neadministrării acelui medicament, ale lipsei tratamentului, tuturor concediilor medicale şi dizabilităţilor”, a completat ea.
Reprezentantul ARPIM a vorbit şi despre tendinţele actuale în domeniul dezvoltării medicamentelor, mai ales ca urmare a apariţiei noilor terapii celulare şi genice.
“Dacă vorbeam acum zece ani despre tratamente care se administrează unei populaţii extinse pe o perioadă lungă de timp, ceea ce se prefigurează pentru 2026 şi încă mulţi ani de acum înainte sunt terapii celulare şi genice care vor migra din domeniul terapiilor in vivo, administrate prin intervenţii asupra pacientului, către terapii 'off-the-shelf', care sunt gata de a fi administrate, şi către terapii ex vivo”, a explicat Ioana Bianchi.
De altfel, studiile care s-au făcut,în ultimii ani, asupra valorii societale a acestor terapii celulare şi genice încep să integreze şi o dimensiune economică, din ce în ce mai mult.
Astfel, un studiu realizat de Office of Health Economics a luat în calcul valoarea adusă pacientului, sistemului de sănătate şi economiei prin extinderea accesului la terapii celulare şi genice în Marea Britanie, în cazul a patru patologii: leucemia acută mieloidă, leucemia leucocitară acută, beta-talasemia şi boala Alzheimer.
“Contrar lucrurilor care s-au menţionat până acum, legate de presiunea bugetară a medicamentelor inovatoare, valoarea adăugată în total, pentru aceste patologii, este între 20 şi 40 de miliarde de lire sterline. De ce este acest lucru? Prin prelungirea supravieţuirii, prin îmbunătăţirea calităţii vieţii, prin beneficiile legate de o administrare o singură dată în viaţă şi prin reacţii adverse mai reduse, câte o dată, se poate ajunge la aceste economii”, a menţionat dr. Bianchi.
Reprezentantul ARPIM a explicat că, în 2025, Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat pentru autorizare 16 medicamente orfane, dintre care două au fost evaluate şi prin mecanismul Prime.
Mecanismul Prime al EMA se referă la tratamentele care acoperă o nevoie medicală nesatisfăcută sau neacoperită până în prezent şi care au un beneficiu terapeutic substanţial.
“Unul dintre aceste medicamente autorizate prin procedura Prime a fost depus pentru evaluare în România la şase luni de la obţinerea autorizaţiei de punere pe piaţă, a fost evaluat şi a obţinut o decizie de includere condiţionată în listă şi se află în lista actualizată la 30 ianuarie 2026 a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate pentru medicamentele pentru care ar trebui să încheie contracte cost-volum sau cost-volum-rezultat”, a precizat dr.Bianchi.
“Acesta este aspectul pozitiv. Aspectul la care trebuie să ne gândim este că acest medicament nu are definită o populaţie eligibilă, lucru absolut esenţial pentru demararea negocierilor, şi nu are definit niciun criteriu de prioritizare”, a completat ea.
Reprezentantul ARPIM a explicat că, din punctul de vedere al accesului pacienţilor la medicamente inovative autorizate în ultimii ani, România stămai slab decât alte ţări din regiune, precum Bulgaria, care are un nivel de dezvoltare economică mai scăzut.
“Ceea ce ne lipseşte este în primul rând un proces de horizon scanning, să ne uităm la care sunt medicamentele care sunt susceptibile să intre pe piaţă în următorii ani în funcţie de statusul lor, de studii clinice, de aprobare la EMA, ne lipseşte compararea cu bugetele necesare şi etapizarea compensării şi ne mai lipseşte şi o abordare din punct de vedere al economiei societale pecare medicamentele inovatoare o pot aduce, noi axându-ne în acest moment pe o abordare contabilă – şi nu numai la nivelul Ministerului Finanţelor”, a mai spus dr. Ioana Bianchi.
“360Radar – European Innovation in Rare Diseases” este un eveniment dedicat dialogului profesionist despre inovaţia în bolile rare, de la cercetare şi practică medicală până la politici publice şi accesul pacientului la terapii moderne.
Evenimentul este realizat în parteneriat cu Genomics Research and Development Institute - Romania şi Universitatea de Medicina si Farmacie "Carol Davila".
