Bolile rare arată de ce inovaţia este esenţială, iar diagnosticul precoce, îngrijirea coordonată şi accesul la terapii eficiente sunt fundamentale pentru a îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor, a declarat joi Dr. Oussama Jabri, Director General al Merck România şi membru al Comitetului Director al ARPIM, în cadrul evenimentului "360Radar - European Innovation in Rare Diseases", dedicat dialogului profesionist despre inovaţia în bolile rare, de la cercetare şi practică medicală până la politici publice şi accesul pacientului la terapii moderne.
Managerul s-a referit la Ziua Bolilor Rare, marcată anul acesta în 28 februarie, pentru a reafirma angajamentul comun faţă de persoanele care trăiesc cu boli rare.
“Bolile rare reprezintă o prioritate pentru noi, deoarece în spatele fiecărui diagnostic se află o persoană, o familie şi o poveste care merită atenţie, îngrijire şi speranţă. Deşi sunt numite „rare”, aceste boli nu sunt rare prin impactul lor. Peste 300 de milioane de oameni din întreaga lume trăiesc cu o afecţiune rară. Numai în Europa, zeci de milioane de persoane şi familii se confruntă zilnic cu provocări medicale, emoţionale şi sociale. Bolile rare afectează educaţia, ocuparea forţei de muncă, sănătatea mintală şi viaţa de familie - adesea în moduri care nu sunt vizibile pentru ceilalţi”, a afirmat Dr. Oussama Jabri, în cadrul evenimentului.
Campania din acest an evidenţiază importanţa implicării tinerilor în modelarea viitorului politicilor şi îngrijirii în domeniul bolilor rare.
“La Merck, continuăm să ne extindem angajamentul faţă de bolile rare. Un pas important înainte este achiziţia SpringWorks Therapeutics, o companie dedicată dezvoltării de tratamente inovatoare pentru comunităţi de pacienţi insuficient deservite. Acest lucru ne consolidează capacitatea de a aborda afecţiuni complexe şi rare, cu nevoi medicale majore nesatisfăcute. Printre aceste afecţiuni se numără tumorile desmoide şi neurofibromatoza de tip 1 (NF1)”, a precizat directorul companiei farmaceutice.
Tumorile desmoide sunt tumori rare, local agresive, care nu metastazează, dar pot provoca durere severă, afectare funcţională şi un impact semnificativ asupra calităţii vieţii.
Opţiunile de tratament au fost limitate, iar pacienţii se confruntă de multe ori cu incertitudine şi cu durate lungi până la diagnostic.
Neurofibromatoza de tip 1 este o afecţiune genetică ce poate duce la dezvoltarea de tumori de-a lungul nervilor, manifestări cutanate, complicaţii scheletice şi, în unele cazuri, neurofibroame plexiforme care pot provoca morbiditate severă. Pacienţii, în special copiii şi tinerii, au nevoie de îngrijire pe termen lung, multidisciplinară, potrivit specialiştilor.
“Aceste boli ilustrează de ce inovaţia este esenţială. Ele arată de ce diagnosticul precoce, îngrijirea coordonată şi accesul la terapii eficiente sunt fundamentale. Pe măsură ce bolile rare devin o provocare tot mai importantă pentru sănătatea publică în Europa, colaborarea este crucială”, a menţionat Dr. Oussama Jabri.
Clinicienii, factorii de decizie, organizaţiile de pacienţi şi industria trebuie să lucreze împreună pentru a reduce timpul până la diagnostic, a îmbunătăţi accesul la tratament şi a construi sisteme integrate de îngrijire, a subliniat managerul.
“Bolile rare pot fi individual neobişnuite, dar împreună reprezintă o responsabilitate majoră. Împreună, prin ştiinţă, parteneriat şi angajament susţinut, putem îmbunătăţi rezultatele şi aduce schimbări semnificative pentru pacienţi şi familiile lor”, a mai spus Dr. Jabri.
"360Radar – European Innovation in Rare Diseases" este un eveniment dedicat dialogului profesionist despre inovaţia în bolile rare, de la cercetare şi practică medicală până la politici publice şi accesul pacientului la terapii moderne.
Evenimentul este realizat în parteneriat cu Genomics Research and Development Institute - Romania şi Universitatea de Medicina si Farmacie "Carol Davila".
