Persoanele care dezvoltă boala Parkinson înainte de vârsta de 50 de ani ar putea, în realitate, să fi avut tulburări la nivelul neuronilor din creier încă înainte de naştere, dar care nu au fost detectate până la apariţia simptomelor, arată un nou studiu realizat de cercetători de la Cedars-Sinai din SUA, care au indicat şi o posibilă opţiune de tratament care ar putea corecta procesele ce duc la apariţia bolii.
Boala Parkinson apare atunci când neuronii care produc dopamină, o substanţă ce ajută la coordonarea mişcărilor muşchilor, nu mai funcţionează corespunzător sau mor.
Simptomele afecţiunii, care se întăutăţesc odată cu trecerea timpului, includ încetinirea mişcării, rigiditatea muşchilor, tremur şi pierderea echilibrului.
De cele mai multe ori, cauza exactă a „defectării” neuronilor nu este clară, iar în prezent nu există un tratament care să vindece afecţiunea.
Doar în Statele Unite sunt diagnosticaţi 500.000 de pacienţi cu Parkinson în fiecare an, iar incidenţa este în creştere, arată datele oficiale. Cei mai mulţi pacienţi sunt diagnosticaţi la o vârstă de peste 60 de ani, însă 10% dintre persoanele cu Parkinson sunt diagnosticate la o vârstă mult mai mică, între 21 şi 50 de ani.
Noul studiu, prezentat recent în publicaţia ştiinţifică Nature Medicine, arată că cercetătorii au generat un tip special de celule stem, numite celule stem pluripotente induse (IPSC), din celulele pacienţilor cu debut timpuriu al bolii Parkinson.
Acest proces presupune regresarea, sau ducerea “înapoi în timp” a celulelor din sângele adulţilor, într-un stadiu embrionic primitiv.
Aceste IPSC pot genera orice tip de celulă a organismului uman, identică din punct de vedere genetic cu celulele pacientului.
Ulterior, cercetătorii au folosit aceste IPSC pentru a produce neuroni ce secretă dopamină de la fiecare pacient şi apoi au cultivat aceşti neuroni în laborator.
“Această tehnică ne-a oferit o fereastră în timp pentru a vedea în ce măsură au funcţionat corespunzător neuronii ce secretă dopamină încă de la începutul vieţii pacientului”, a explicat profesorul Clive Svendsen, director al Institutului de Medicină Regenerativă din cadrul Cedars-Sinai şi autor principal al studiului, citat de sciencedaily.com.
În urma procedurii menţionate, cercetătorii au detectat două anomalii la neuronii cultivaţi în laborator: acumularea proteinei alfa-sinucleină, ce apare la cele mai multe forme de Parkinson, şi funcţionarea defectuală a lizozomilor, structuri celulare ce au rol de “pubele” pentru celule. Aceste anomalii au ca efect acumularea excesivă de alfa-sinucleină.
“Pare că neuronii ce secretă dopamină de la aceşti pacienţi pot perturba proteina alfa-sinucleină timp de 20-30 de ani, până când simptomele Parkinson încep să apară”, a menţionat prof. Svendsen.
Cercetătorii au testat ulterior mai multe medicamente pentru a încerca să oprească anomaliile observate şi au descoperit că PEP005, un tratament aprobat în SUA pentru precancerele de piele, a redus nivelul de proteină alfa-sinucleină în neuronii cu dopamină atât în cultura din laborator, cât şi în testele efectuate pe şoareci.
Acest medicament a corectat o altă anomalie descoperită la neuronii cu dopamină ai pacienţilor – un nivel ridicat al enzimei protein-kinază C, chiar dacă rolul acestei enzime în Parkinson nu este clar deocamdată.
Cercetătorii urmează să evalueze, în studii ulterioare, în ce măsură medicamentul PEP005, disponibil sub formă de gel, poate fi livrat la creier pentru a vedea dacă poate trata sau preveni boala Parkinson la pacienţii cu debut timpuriu.
