Experienţa directă a pacienţilor începe să fie privită ca pe o resursă esenţială în dezvoltarea şi reglementarea medicamentelor. Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a lansat în consultare publică o propumere ce prevede includerea datelor privind experienţa pacienţilor în reglementarea medicamentelor.
Pacienţii pot oferi informaţii valoroase despre modul în care resimt tratamentele şi despre ce rezultate consideră esenţiale, iar aceste date completează rezultatele obţinute în studiile clinice, oferind o imagine mai realistă asupra impactului unui medicament în viaţa reală, potrivit unui comunicat al agenţiei de reglemntare a medicamentelor în UE.
În anumite cazuri, cum este oncologia, pacienţii pot considera calitatea vieţii mai importantă decât obiectivele tradiţionale, precum supravieţuirea globală, ceea ce poate influenţa priorităţile de tratament şi reglementare, subliniază sursa citată.
Documentul se adresează dezvoltatorilor de medicamente, organizaţiilor de pacienţi, cercetătorilor şi altor factori de decizie, şi încurajează dezvoltatorii de medicamente să colecteze şi să includă date care reflectă perspectivele şi preferinţele reale ale pacienţilor pe tot parcursul ciclului de viaţă al unui produs, de la faza de pre-autorizare până la evaluarea beneficiu-risc şi monitorizarea post-autorizare.
Pentru a sprijini dezvoltatorii în acest proces, Agenţia oferă platforme de interacţiune timpurie, precum consultanţă ştiinţifică şi mecanisme de validare a noilor metodologii, unde pot fi discutate planuri concrete de dezvoltare şi propuneri ce urmează a fi depuse în cadrul procedurilor de reglementare.
Datele pot fi obţinute prin instrumente consacrate, precum rezultatele raportate de pacienţi (PROs – Patient Reported Outcomes), studiile de preferinţe ale pacienţilor (PPSs – Patient Preference Studies), dar şi prin alte tipuri de informaţii obţinute prin activităţi de implicare a pacienţilor.
Documentul menţionează şi sursele din care pot fi colectate aceste date, inclusiv studiile clinice, datele din practica medicală reală, cum sunt cele din sistemele de monitorizare a siguranţei, precum şi alte resurse, precum tehnologiile mobile de sănătate şi datele din reţelele sociale.
Deşi ghiduri metodologice detaliate nu fac obiectul documentului, EMA precizează că, în acest sens, colaborează cu Consiliul internaţional pentru armonizarea cerinţelor tehnice de înregistrare a produselor farmaceutice de uz uman (ICH) pentru a standardiza aceste abordări la nivel internaţional
„În acest context, documentul oferă un cadru complementar activităţii ICH şi se concentrează pe principiile generale privind integrarea datelor despre experienţa pacienţilor în programele de dezvoltare a medicamentelor şi în dosarele de reglementare din Uniunea Europeană", se arată în comunicatul Agenţiei.
Documentul a fost elaborat de un grup multidisciplinar de experţi din reţeaua europeană de reglementare, inclusiv reprezentanţi ai organizaţiilor de pacienţi şi consumatori.
Consultarea publică este deschisă până la 31 ianuarie 2026, iar „opiniile colectate vor contribui la modelarea unei strategii europene unitare privind datele despre experienţa pacienţilor, cu scopul de a îmbunătăţi şi optimiza dezvoltarea viitoare a medicamentelor în funcţie de rezultatele care contează cel mai mult pentru pacienţi", precizează EMA.
