O intervenţie bazată pe celule imune modificate ar putea oferi o alternativă pentru cazurile severe de boli autoimune care nu răspund la tratamentele obişnuite. Primele rezultate clinice arată controlul complet al simptomelor după o singură administrare.
O femeie de 47 de ani, din Germania, diagnosticată cu o combinaţie extrem de rară de trei boli autoimune, nu mai prezintă simptome la 14 luni după administrarea unei singure doze de celule imune modificate genetic, potrivit unui raport publicat de medici de la University Hospital Erlangen, în revista Nature.
Înainte de această intervenţie, pacienta fusese tratată fără succes cu nouă terapii diferite, nu mai putea lucra şi avea episoade prelungite de durere şi oboseală, uneori fiind imobilizată la pat săptămâni întregi.
Cele trei boli autoimune ale pacientei au avut la bază disfuncţii ale limfocitelor B, un tip de celule ale sistemului imunitar. Aceste celule produceau anticorpi care atacau propriile globule roşii, determinând anemie hemolitică autoimună (AHAI/AIHA), trombocitele, provocând trombocitopenie imună, şi anumite proteine care leagă grăsimile, ceea ce a dus la sindrom antifosfolipidic.
Scăderea numărului de globule roşii a impus transfuzii frecvente, în medie o unitate pe zi, uneori până la trei. Reducerea trombocitelor a crescut riscul de hemoragie necontrolată, iar afectarea proteinelor implicate în coagulare a favorizat formarea de cheaguri. Această asociere de trei boli autoimune este extrem de rară şi poate evolua rapid către complicaţii severe.
Tratamentul standard pentru astfel de afecţiuni include, de regulă, administrarea pe termen lung de corticosteroizi în doze mari, care reduc activitatea sistemului imunitar, dar cresc riscul de infecţii.
În cazul acestei paciente, nici corticosteroizii şi nici alte medicamente imunosupresoare nu au reuşit să controleze boala, iar terapia cu celule CAR-T a fost utilizată ca ultimă opţiune.
Terapia CAR-T (limfocite T modificate genetic pentru a exprima un receptor antigenic chimeric) presupune recoltarea limfocitelor T proprii ale pacientului, modificarea lor în laborator pentru a recunoaşte o ţintă specifică şi reintroducerea lor în organism. În acest caz, celulele au fost programate să atace o proteină prezentă exclusiv pe limfocitele B.
După administrarea terapiei CAR-T, asociată cu două medicamente chimioterapice care distrug celulele imune cu diviziune rapidă, pacienta a atins în decurs de o lună valori normale ale globulelor roşii.
„Considerăm că utilizarea mai timpurie a terapiei cu celule CAR-T la pacienţii cu boli autoimune severe ar putea preveni complicaţiile asociate anilor de tratamente ineficiente. Dacă intervenim mai devreme, am putea opri evoluţia bolii, evita afectarea organelor şi reda pacienţilor o viaţă normală”, a declarat Fabian Müller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen, citat într-un comunicat.
La 14 luni de la tratament, aceasta nu mai prezintă simptome şi nu necesită medicaţie, conform raportului publicat de echipa medicală din Germania.
Studiul de caz a fost publicat în revista Med.
