Un medicament utilizat de decenii în practica medicală a primit o nouă indicaţie pentru o afecţiune genetică rară care poate produce simptome asemănătoare autismului. Autorităţile americane au analizat datele ştiinţifice disponibile şi au decis extinderea indicaţiei pentru această boală specifică, însă nu au extins utilizarea medicamentului şi pentru tratamentul autismului în general.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a autorizat marţi extinderea indicaţiei pentru utilizarea medicamentului leucovorin în tratamentul deficitului cerebral de folat, o tulburare genetică rară care poate provoca simptome similare celor din spectrul autismului.
Decizia se bazează pe o analiză sistematică a literaturii ştiinţifice publicate, realizată în absenţa datelor provenite din studii clinice controlate.
Leucovorinul, cunoscut şi sub numele de acid folinic, este o formă activă a folatului (vitamina B9), o vitamină esenţială implicată în numeroase procese biologice. Medicamentul este utilizat în prezent la unii pacienţi cu cancer care primesc chimioterapie, pentru a reduce toxicitatea chimioterapicelor.
Recenta autorizare permite ca toate versiunile generice ale medicamentului să includă această indicaţie pentru deficitul cerebral de folat.
Potrivit agenţiei americane de reglementare, recenta autorizare s-a bazat pe evaluarea sistematică a datelor publicate despre această afecţiune, deoarece realizarea unui studiu clinic randomizat controlat nu a fost considerată fezabilă din cauza rarităţii bolii.
În cadrul analizei, cercetătorii au examinat 26 de rapoarte de caz şi analize publicate până în anul 2024. În aceste lucrări au fost identificaţi 27 de pacienţi care au primit leucovorin administrat oral. Dintre aceştia, 24 au prezentat diferite îmbunătăţiri ale simptomelor, inclusiv reducerea severităţii sau a frecvenţei convulsiilor, ameliorarea funcţiei motorii, precum şi îmbunătăţiri ale comunicării sau comportamentului.
Un oficial FDA a declarat că autoritatea de reglementare a analizat iniţial posibilitatea aprobării acestui medicament pentru utilizare mai largă la pacienţi cu autism, însă evaluarea datelor ştiinţifice a determinat limitarea indicaţiei la afecţiunea pentru care există cele mai solide dovezi disponibile, informează Reuters.
Decizia reprezintă o schimbare faţă de declaraţiile făcute în septembrie, la o conferinţă de presă la Casa Albă, când preşedintele Donald Trump şi secretarul pentru sănătate Robert F. Kennedy Jr. au prezentat leucovorinul ca posibil tratament pentru simptomele autismului.
Comisarul FDA, Marty Makary, a afirmat atunci că agenţia a cerut producătorilor să fie pregătiţi să crească producţia acestui medicament pentru pacienţi cu autism. În aceeaşi conferinţă de presă, Robert F. Kennedy Jr. a descris medicamentul drept o terapie promiţătoare care ar putea ajuta numeroşi copii cu autism.
Un studiu, publicat pe 5 martie în revista Lancet, a arătat că declaraţiile publice ale oficialilor americani pe acest subiect au avut efecte semnificative asupra comportamentului publicului. În lunile următoare, utilizarea în timpul sarcinii a medicamentului analgezic paracetamol (cunoscut în Statele Unite sub denumirea de Tylenol) a scăzut, iar prescripţiile de leucovorin la copii au crescut cu 71%.
Argumentele pentru utilizarea mai largă a acestui medicament în autism provin din studii mici care sugerează că mulţi copii cu autism au autoanticorpi care blochează pătrunderea folatului în creier. Folatul este o vitamină implicată în procese de semnalizare la nivel cerebral, iar blocarea transportului său ar putea produce o deficienţă similară cu cea observată în deficitul cerebral de folat.
Totuşi, datele disponibile sunt limitate, iar cercetătorii subliniază necesitatea unor studii clinice mai mari şi randomizate pentru a evalua eficacitatea tratamentului.
Analiza realizată de experţii agenţiei de reglementare asupra datelor disponibile nu a identificat dovezi ştiinţifice suficiente care să susţină extinderea indicaţiei medicamentului pentru tratamentul autismului în general.
În Statele Unite, medicamentul este deja prescris de unii medici în afara indicaţiilor aprobate pentru copii cu autism.
Totuşi, Academia Americană de Pediatrie (American Academy of Pediatrics) nu recomandă utilizarea de rutină a acestui medicament pentru tratamentul autismului, invocând lipsa unor dovezi solide privind beneficiile acestei terapii în această indicaţie.
